((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
2 avril -
** Les actions du fabricant de médicaments Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O augmentent de 1,96% à 21,84 dollars
** La société déclare que la Food and Drug Administration américaine a accepté d'examiner sa nouvelle demande d'approbation accélérée de l'UX111, sa thérapie génique pour une maladie génétique rare
** L'entreprise déclare que les données à long terme mises à jour dans la demande comprennent jusqu'à huit ans de suivi et montrent un bénéfice continu dans les mesures cliniques et les biomarqueurs, avec un profil d'innocuité acceptable
** En cas d'approbation, l'UX111 serait le premier traitement approuvé pour le syndrome de Sanfilippo de type A, une maladie rare chez les jeunes enfants qui provoque de graves lésions cérébrales et une mort prématurée
** L'UX111 est une thérapie génique unique conçue pour traiter la déficience enzymatique sous-jacente à l'origine de la maladie - RARE
** La FDA devrait prendre une décision d'ici le 19 septembre 2026
** Les actions de RARE ont chuté de plus de 45 % en 2025
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