((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Réécriture du paragraphe 1 pour y inclure le coût annuel, ajout de détails sur le traitement dans les paragraphes 2 et 3, informations sur les actions dans le paragraphe 4, contexte)
Scholar Rock SRRK.O a annoncé lundi que le coût annuel net de son traitement contre l’atrophie musculaire spinale, récemment approuvé, s’élèverait à environ 310 000 dollars pour un patient type, ce médicament étant devenu le premier traitement approuvé pour cibler directement la perte musculaire associée à cette maladie génétique rare.
Le coût dépendra du poids du patient et de sa couverture d’assurance, ont précisé les dirigeants de la société, un patient type pesant entre 35 kg et 45 kg devant recevoir environ trois flacons toutes les quatre semaines.
Ce traitement, commercialisé sous le nom d'Isembyld, a été autorisé pour tous les adultes et enfants de plus de 2 ans atteints d'atrophie musculaire spinale et recevant actuellement des traitements ciblant le gène SMN2, un gène des neurones contrôlant le mouvement.
Lundi, avant l’ouverture de la Bourse, l’action Scholar Rock affichait une hausse d’environ 5%.
Le prix d’achat en gros d’un flacon à usage unique s’élève à 11.659 dollars. La société a lancé la commercialisation d’Isembyld dès l’obtention de l’autorisation vendredi.
“En ce qui concerne le lancement, nous prévoyons un rythme régulier et constant de mise sous traitement des patients par Isembyld, alors que nous nous efforçons de prendre en charge un nombre progressivement croissant d’enfants et d’adultes atteints d’amyotrophie spinale”, a déclaré Keith Woods, directeur des opérations.
Cette maladie génétique entraîne une perte irréversible de motoneurones et une atrophie musculaire progressive, conduisant à un déclin des fonctions motrices.
Lors d’un essai clinique de phase avancée, ce médicament, associé à un traitement ciblant le gène SMN2, a permis une amélioration significative des capacités motrices des patients par rapport au placebo.
L'Isembyld bloque de manière sélective l'activation de la myostatine, une protéine qui limite la croissance musculaire, dans le but d'augmenter la masse et la force musculaires.
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