Le NHS britannique va déployer la thérapie génique Vertex/CRISPR pour une maladie sanguine rare

information fournie par Reuters •08/08/2024 à 02:20

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(Mises à jour avec les détails de la déclaration dans les paragraphes 2-6, mises à jour avec le contexte dans les paragraphes 7-8)

Le Service national de santé britannique (NHS) va commencer à déployer une thérapie génique de Vertex Pharmaceuticals VRTX.O et CRISPR Therapeutics CRSP.BN pour traiter une maladie sanguine rare, la bêta-thalassémie, a déclaré Vertex dans un communiqué mercredi.

Casgevy, qui doit être administré par l'intermédiaire de centres de traitement autorisés ayant l'expérience de la transplantation de cellules souches, sera mis à la disposition des patients éligibles à partir du 7 août, a indiqué la société.

L'accord entre Vertex et le NHS intervient alors que le National Institute for Health and Care Excellence (NICE) a émis des recommandations positives sur l'utilisation de Casgevy, selon Vertex.

Environ 460 patients d'Angleterre atteints de bêta-thalassémie dépendante de transfusions et âgés de 12 ans et plus sont potentiellement éligibles au traitement, qui utilise la technologie de l'édition de gènes, a déclaré le NHS dans un communiqué.

Le NHS a précisé que la thérapie sera fabriquée au Royaume-Uni et qu'elle sera proposée dans sept de ses centres spécialisés.

Le prix de liste au Royaume-Uni pour la thérapie est de 1,65 million de livres (2,09 millions de dollars), a déclaré un porte-parole de Vertex, ajoutant que la société ne peut pas faire de commentaires sur un prix négocié.

En novembre dernier, l'autorité britannique de régulation médicale avait autorisé Casgevy, une thérapie d'édition génétique basée sur le CRISPR, pour le traitement de la drépanocytose et d'un autre type de trouble sanguin héréditaire chez les patients âgés de 12 ans et plus.

Le médicament est administré en prélevant des cellules souches de la moelle osseuse du patient et en modifiant un gène dans les cellules en laboratoire, les cellules modifiées étant ensuite réinjectées au patient après un traitement de conditionnement pour préparer la moelle osseuse.

(1 $ = 0,7890 livre)