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Jeudi, l'action d'Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O a chuté de plus de 40 % avant l'ouverture de la Bourse, après l'échec d'un essai clinique de phase avancée très attendu portant sur un traitement contre les troubles neurodéveloppementaux, ce qui porte un coup dur à l'un de ses principaux paris de croissance.
Le médicament, l'apazunersen, n'a pas atteint son objectif principal, à savoir l'amélioration des capacités cognitives, ni ses objectifs secondaires concernant la réponse globale des patients atteints du syndrome d'Angelman, une maladie rare qui affecte le système nerveux et entrave le développement normal du cerveau pendant l'enfance.
Ultragenyx a indiqué qu’il n’y avait aucune différence entre les patients recevant le traitement et ceux sous placebo, ce qui a conduit à une réévaluation de l’avenir du programme.
Le résultat de cet essai constitue un coup dur pour l’entreprise et la communauté des patients, car il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé pour cette affection.
Cela marque également le deuxième échec consécutif d’Ultragenyx dans un essai clinique de phase avancée, un revers que l’analyste de Jefferies, Maury Raycroft, a qualifié de « sans ambiguïté négatif » et susceptible d’« éroder davantage la confiance des investisseurs ».
À la suite des résultats de l’essai, au moins cinq sociétés de courtage ont revu à la baisse leurs objectifs de cours pour le titre.
Les analystes de TD Cowen ont déclaré que cet échec « élimine un moteur de croissance essentiel », tandis que l’analyste de Cantor Fitzgerald, Kristen Kluska, a averti qu’Ultragenyx « doit véritablement réduire ses dépenses de manière substantielle pour que les investisseurs envisagent ne serait-ce que de se positionner sur le titre ».
Ultragenyx a déclaré qu’elle mettrait en œuvre « d’importantes réductions de dépenses » afin de maîtriser ses coûts d’exploitation élevés.
Jefferies a noté que l'échec de l'essai clinique d'Ultragenyx « accroît le risque pour les concurrents » tels qu'Ionis Pharmaceuticals IONS.O et Oak Hill Bio, qui développent des traitements similaires.
« Le dossier d’investissement a changé de nature », a déclaré Joseph Schwartz, analyste chez Leerink Partners, estimant qu’Ultragenyx est désormais « davantage une question de stratégie commerciale et de gestion des dépenses qu’une question de mise en œuvre de son portefeuille de produits ».
À la clôture de mercredi, l’action Ultragenyx affichait une hausse de 15,4 % depuis le début de l’année, avec une capitalisation boursière de 2,62 milliards de dollars, selon les données de LSEG.
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