CAC 40 : THX Pharma news

mitch68

01 sept. 2026 •19:22

🧬 #THXPHARMA : LA PHASE 3 BATTEN-1 EST LANCÉE SUR LES RAILS ! ÉNORME ÉTAPE FRANCHIE

Voilà la news que j’attendais.

THX Pharma, BBDF et Biocodex annoncent le dépôt des demandes d’autorisation réglementaire de la Phase 3 Batten-1 simultanément auprès de :

🇺🇸 FDA
🇬🇧 MHRA
🇪🇺 CTIS pour France, Allemagne, Pays-Bas, Danemark, Suède et Italie.

Et franchement : quel travail réalisé en si peu de temps ! Bravo aux équipes. 👏

Le design définitif est désormais extrêmement clair :

🔹 27 patients seulement, âgés de 4 à 17 ans
🔹 52 semaines de traitement
🔹 Étude internationale dans 10 centres experts
🔹 Essai ouvert et mono-bras
🔹 Pas de bras placebo : comparaison avec les histoires naturelles du NIH et de l’UKE
🔹 Endpoint principal : acuité visuelle, critère standardisé, validé et recommandé par la FDA
🔹 Objectif thérapeutique : démontrer une stabilisation de l’acuité visuelle à un an par rapport aux patients non traités
🔹 Et surtout : Phase 3 intégralement financée par Biocodex

Sous réserve des autorisations, les premiers recrutements sont attendus avant la fin 2026.

C’est exactement ce que j’explique depuis des semaines : le marché n’attendra probablement pas les résultats finaux pour commencer à anticiper si les jalons continuent de tomber les uns après les autres.

On passe maintenant des discussions sur la future P3 à un protocole déposé auprès des autorités sur les deux continents.

Et Biocodex parle déjà explicitement de l’étape suivante : « accompagner demain l’accès au marché et la mise à disposition de ce traitement ».

🎯 À mes yeux, cette annonce constitue un nouveau dérisquage opérationnel majeur du dossier — sans évidemment préjuger du résultat clinique de la Phase 3.

La rentrée commence TRÈS fort sur $ALTHX. 🔥

#ALTHX #THXPharma #Batten1 #CLN3 #Biocodex #BBDF #FDA #EMA #Biotech #MaladiesRares

Je partage mes trades et mes réflexions, pas des conseils financiers. Tout ce que je dis n’engage que moi.