((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajoute des détails et des informations contextuelles tout au long du texte, ajoute des actions)
UniQure UQ1.F QURE.O a annoncé mercredi que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avait reconnu que les données d’essais cliniques existantes pouvaient justifier une demande d’autorisation accélérée pour son traitement contre la maladie de Huntington, ce qui a fait bondir de plus de 70 % les actions du laboratoire pharmaceutique néerlandais cotées aux États-Unis lors des échanges avant l’ouverture de la Bourse. Cette décision marque un revirement significatif de la part de l’agence.Les responsables de la FDA avaient indiqué à la fin de l’année dernière que les données disponibles étaient insuffisantes pour justifier une demande d’autorisation, un haut responsable de l’agence ayant même qualifié la thérapie génique d’uniQure, l’AMT-130, de “produit raté ”. Les données d’un essai clinique de phase précoce à intermédiaire publiées l’année dernière ont montré que les patients ayant reçu une dose élevée d’AMT-130 avaient vu la progression de leur maladie diminuer de 75 % au cours d’une analyse sur trois ans, selon une échelle clinique largement utilisée. La FDA a désormais informé la société, à l’issue d’une récente réunion officielle, que cette analyse sur trois ans serait suffisante pour servir de base principale à une demande d’autorisation de mise sur le marché, a déclaré uniQure. L’agence a également accepté de collaborer avec uniQure pour finaliser la conception d’une étude de confirmation requise avant le dépôt de la demande,notamment en utilisantcomme groupe de comparaisondes patientssuivant un traitement standard plutôt qu’une procédure fictive.
UniQure prévoit de déposer sa demande au troisième trimestre 2026. “Nous pensons qu’il s’agit d’une excellente nouvelle pour QURE et que cela pourrait indiquer que le pendule, oscillant entre la souplesse réglementaire et la rigueur scientifique inflexible , penche à nouveau en faveur de la première, maintenant que Vinay Prasad et Marty Makary ont quitté la FDA”, ont déclaré les analystes de RBC Capital Markets dans une note. L’agence semble vouloir rétablir ses relations avec le secteur des maladies rares: le commissaire par intérim de la FDA, Kyle Diamantas, a rencontré au début du mois des associations de défense des maladies rares, lors d’une réunion qualifiée par l’un des participants de “bouffée d’air frais” . La procédure d’autorisation accélérée vise à accélérer l’accès aux traitements pour les affections graves pour lesquelles il n’existe pas de bonnes alternatives.
La maladie de Huntington est une affection génétique mortelle qui provoque la dégradation progressive des cellules nerveuses du cerveau, entraînant des troubles moteurs, cognitifs et psychiatriques. Il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie approuvé.
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