((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
* Le Fayuvi sera disponible dans des centres de traitement spécialisés aux États-Unis d'ici 30 à 60 jours
* J.P. Morgan estime que le chiffre d'affaires mondial maximal se situera entre 200 et 250 millions de dollars
* La FDA indique que les enfants traités ont conservé ou amélioré leurs fonctions cognitives par rapport aux patients non traités
(Ajout d'informations sur la tarification, de commentaires d'analystes et de puces)
par Sriparna Roy et Kamal Choudhury
Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O a annoncé jeudi avoir fixé le prix catalogue américain de son traitement génique Fayuvi, récemment approuvé, à 3,95 millions de dollars, lançant ainsi l’un des médicaments les plus chers au monde sous la forme d’un traitement unique destiné à une maladie infantile rare et mortelle.
La Food and Drug Administration (FDA) américainea approuvé Fayuvi pour les patients pédiatriques atteints du syndrome de Sanfilippo de type A, une maladie héréditaire qui endommage progressivement le cerveau et le système nerveux.
La maladie est causée par un déficit en une enzyme appelée sulfamidase, entraînant une accumulation anormale d’une molécule de sucre complexe, l’héparane sulfate, dans l’organisme et le cerveau. Cette accumulation toxique provoque chez les enfants une perte progressive de leurs capacités cognitives, de la parole et de la motricité.
Les dirigeants d’Ultragenyx ont déclaré lors d’une conférence téléphonique que le coût à vie des soins prodigués à un enfant atteint de cette maladie, qui peut passer des années alité, peut dépasser les 8 millions de dollars, un fardeau qui, selon eux, s’alourdit à mesure que la maladie progresse.
Les analystes de J.P. Morgan estiment que le Fayuvi pourrait atteindre un chiffre d’affaires mondial maximal compris entre 200 et 250 millions de dollars.
Jeudi, l’action Ultragenyx a clôturé en hausse de 12,6% .
Administrée sous la forme d’une seule perfusion intraveineuse, cette thérapie génique introduit une copie fonctionnelle du gène SGSH dans les cellules, permettant ainsi à l’organisme de produire de la sulfamidase et d’éliminer l’accumulation nocive.
Lors des essais cliniques, les enfants traités par cette thérapie ont conservé ou amélioré leurs fonctions cognitives par rapport aux patients non traités, selon la FDA.
Glenn O’Neill, président et cofondateur de l’association à but non lucratif Cure Sanfilippo Foundation, dont la fille Eliza a été diagnostiquée en 2013 et traitée par cette thérapie en 2016 à l’âge de 6 ans, a déclaré que cette autorisation représentait « un réel espoir et une chance réelle de changer le cours de la vie, en obtenant une issue différente de l’évolution traditionnelle de cette maladie ».
Les parents d’Eliza ont déclaré à Reuters avant la décision qu’elle n’avait « jamais eu de crise », qu’elle n’était ni alimentée par sonde ni en fauteuil roulant, et qu’elle allait à l’école et pratiquait la natation, des résultats qui, selon eux, dépassent de loin ce qui est habituel pour cette maladie.
Ultragenyx prévoit que le Fayuvi sera disponible dans des centres de traitement spécialisés aux États-Unis d’ici 30 à 60 jours.
0 commentaire
Vous devez être membre pour ajouter un commentaire.
Vous êtes déjà membre ? Connectez-vous
Pas encore membre ? Devenez membre gratuitement
Signaler le commentaire
Fermer