Lysogene évaluera LYS-SAF 302 auprès de 20 patients souffrant de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). (crédit : Adobe Stock)
Fin du suspense pour Lysogene. Confrontée depuis un an à de grosses difficultés financières et dans l'incapacité matérielle de financer le développement clinique de son médicament phare, LYS-SAF 302, la biotech parisienne était en quête de partenaire. Sarepta, biotech américaine, pionnière des maladies rares et valorisée 8,7mds$ sur le Nasdaq de New York, est venu à son secours, via un accord de licence.
Sarepta versera à Lysogene 22M€ de paiement immédiat auquel s'ajoute un investissement au capital de la société pour 2,2M€ (actions acquises avec une prime de 30%) en échange des droits commerciaux mondiaux hors Europe de LYS-SAF 302. Par ailleurs, Lysogene est éligible à 108M€ de paiements supplémentaires (milestones) conditionnés au franchissement de différentes étapes cliniques, règlementaires, et commerciales (seuil de ventes). Le premier paiement, fixé à 16M€ est attendue pour début 2019. Il est « quasi-garantie » et serait associée à l'inclusion du premier patient dans l'essai clinique final (phase III), selon un analyste.
Trop d'inconnues dans l'équation
Lysogene évaluera LYS-SAF 302 auprès de 20 patients souffrant de mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA). Cette maladie rare est causée par un déficit de production de l'enzyme SGSH, dû à une mutation génétique. Ce déficit provoque une surcharge de glycosaminoglycane (GAG) que l'enzyme SGSH est normalement chargée d'éliminer. L'accumulation de GAG dans les cellules neuronales entraîne alors une dégradation progressive, irreversibles et fatales des fonctions cognitives, dès l'enfance. L'approche de Lysogene combine une thérapie génique -un vecteur viral codant l'enzyme SGSH – et un mode d'administration par voie intracérébrale – directement dans la matière blanche du cerveau - afin de contourner la barrière hémato-encéphalique. Les patients seront évalués pendant cinq ans, mais les données à deux ans seront prises en compte pour la demande d'enregistrement. Elles devraient être connues d'ici 2022.
Lysogene et Sarepta se partagent donc les droits commerciaux mais pas le financement de l'essai clinique, entièrement à la charge de Lysogene (et financé par l'upfront). Les dirigeants se félicitent de cet accord « qui donne à la société de la sérénité pour poursuivre à ses développements et permet à ses actionnaires de retenir beaucoup de valeur. On est forcé de les croire, il y a trop d'inconnues dans l'équation – taux de redevances sur les ventes futures, seuil de chiffres d'affaires à atteindre pour décrocher les derniers milestones – pour savoir si Lysogene a fait une bonne affaire.
Quoiqu'il en soit, cette annonce est une bonne nouvelle pour la biotech qui retrouve de la visibilité «au moins jusque fin 2020 lorsque les premières données de phase III seront connues», explique Karen Aiach. La conservation des droits européens permet à la société de conserver des perspectives de développement de long terme, sur un marché « que le nombre de patients, les prix et la fluidité de l'accès au marché rend tout aussi attractif que les Etats-Unis », précise la directrice générale de Lysogene Karen Aiach. Et non de repartir à zéro à partir d'un portefeuille de programmes encore en préclinique.
Enfin, l'intérêt spéculatif du dossier devient sérieux. Sarepta a pris une part au capital de Lysogene de presque 10%, ainsi qu'une option sur l'un des deux autres produits du portefeuille de Lysogene (sans dévoiler lequel…). Or, cette biotech américaine qui fut la première, en 2015, à décrocher, avec Exondys 51, une AMM aux Etats-Unis pour un médicament dans la maladie de Duchenne, tente de faire approuver ce même produit en Europe. Si elle y parvient, il est probable qu'elle investisse en Europe dans une infrastructure commerciale. Les droits européens du portefeuille de Lysogene auront alors à ses yeux beaucoup de valeur.
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