((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de l'évolution du cours de l'action au paragraphe 1, détails aux paragraphes 2 à 4)
Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O a annoncé mercredi que son médicament expérimental destiné au traitement d'un trouble neurodéveloppemental génétique rare n'avait pas atteint l'objectif principal lors d'un essai clinique de phase avancée, ce qui a entraîné une chute de 40% de son action après la clôture.
Ce médicament, l’apazunersen, a été testé dans le traitement du syndrome d’Angelman, une maladie qui affecte le système nerveux et entrave le développement normal du cerveau.
Il touche environ 1 naissance vivante sur 15 000. Cette affection est généralement causée par une perte de fonction du gène UBE3A situé sur le 15e chromosome, plus précisément la copie héritée de la mère.
Au cours de l'essai, le médicament n'a pas montré d'amélioration significative lors d'un test évaluant les capacités cognitives et de raisonnement non verbal de jeunes enfants, ni lors d'une évaluation globale de la réponse dans plusieurs domaines du développement.
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