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par Padmanabhan Ananthan
La société Disc Medicine IRON.O a annoncé lundi que son comprimé expérimental destiné au traitement d’une maladie rare avait permis à des patients de passer plus de temps au soleil sans ressentir de douleur, ce qui a fait bondir son cours de 35 % en début de séance.
Le succès de cet essai clinique de phase avancée ouvre la voie à Disc pour déposer à nouveau une demande d’examen de la bitopertine auprès de la FDA, après que l’autorité de régulation eut rejeté le médicament plus tôt cette année. Disc prévoit de soumettre ces nouvelles données d’ici la fin de l’année, ce qui pourrait déboucher sur une autorisation de mise sur le marché et un lancement vers le milieu de l’année 2027.
La FDA avait alors invoqué l’absence de lien clair entre la réduction des taux de protoporphyrine chez les patients et leur tolérance à la lumière du soleil.
La bitopertine est en cours de développement pour traiter la protoporphyrie érythropoïétique (EPP), une maladie héréditaire du sang caractérisée par une accumulation dans le sang d’une substance appelée protoporphyrine IX (PPIX), qui rend les patients extrêmement sensibles à la lumière du soleil et provoque des réactions cutanées douloureuses en cas d’exposition.
"Nous estimons que l’ampleur et la cohérence des principaux résultats ne laissent qu’une incertitude résiduelle limitée quant à l’autorisation de mise sur le marché", a déclaré Danielle Brill, analyste chez Truist.
Au cours de l’essai, qui a recruté 183 patients âgés de 12 ans et plus, ceux ayant pris de la bitopertine présentaient des taux de PPIX inférieurs de 41,4 % à ceux du groupe placebo. Au sixième mois de traitement, ils ont également gagné 12,2 heures supplémentaires par mois de temps passé au soleil sans douleur.
Le médicament a également réduit de manière significative le nombre de réactions phototoxiques, ces réactions cutanées douloureuses déclenchées par la lumière.
"Ces résultats marquent une avancée scientifique majeure dans le domaine de l’EPP… Je m’attends à ce qu’ils modifient durablement les priorités en matière de développement de médicaments dans ce domaine", a déclaré le directeur général John Quisel lors d’une conférence téléphonique.
Les patients atteints d’EPP gèrent désormais principalement leur maladie en évitant l’exposition au soleil ou en utilisant l’implant Scenesse de Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX .
Les analystes de BMO estiment le chiffre d’affaires maximal de la bitopertine à 1,7 milliard de dollars et s’attendent à une adoption rapide par les patients déjà sous traitement dans le cadre du programme d’accès élargi de la FDA.
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