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(Correction du paragraphe 9 de l'article du 11 septembre: suppression de la référence au médicament récemment approuvé qui entre en concurrence directe avec les traitements de Biogen, Novartis et Roche)
par Sneha S K et Christy Santhosh
La Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé vendredi le traitement de Scholar Rock SRRK.O destiné à traiter une maladie génétique rare provoquant une faiblesse musculaire. Il s’agit de la première autorisation réglementaire obtenue par la société.
Ce traitement injectable, commercialisé sous le nom d’Isembyld, est le premier traitement ciblant les muscles et conçu pour améliorer les fonctions motrices chez les adultes et les enfants atteints d’atrophie musculaire spinale ayant déjà suivi les traitements existants pour cette affection.
L'action Scholar Rock a bondi de plus de 23 % en après-bourse. La société a indiqué qu'Isembyld serait disponible dans les prochains jours, mais n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaires de Reuters concernant les détails de son prix.
L’atrophie musculaire spinale est une maladie génétique qui endommage les motoneurones, entraînant une faiblesse musculaire progressive ainsi que des troubles de la motricité, de la respiration et de la déglutition.
Selon l’Association contre la dystrophie musculaire, cette maladie toucherait environ 10 000 enfants et adultes aux États-Unis.
Les analystes de Cantor ont déclaré que l’autorisation de mise sur le marché d’Isembyld positionne Scholar Rock comme l’un des meilleurs potentiels de croissance à long terme dans le secteur des biotechnologies, grâce à son expansion géographique, à la diversification de ses indications thérapeutiques et à l’élargissement de sa gamme de produits.
Connu sous le nom chimique d’apitégromab, l’Isembyld bloque de manière sélective l’activation de la myostatine, une protéine qui limite la croissance musculaire, dans le but d’augmenter la masse et la force musculaires.
Cette autorisation s’appuie sur des données issues d’essais cliniques de phase avancée qui ont montré que ce traitement améliorait significativement les fonctions motrices des patients atteints de cette pathologie par rapport à un placebo.
Le marché des traitements contre l’atrophie musculaire spinale comprend le Spinraza de Biogen BIIB.O , la thérapie génique Zolgensma de Novartis NOVN.S et l’Evrysdi oral de Roche ROPC.S .
La société avait précédemment indiqué qu’elle utiliserait un site de fabrication situé aux États-Unis pour l’Isembyld.
Evan Seigerman, analyste chez BMO Capital Markets, prévoit pour ce médicament un chiffre d’affaires mondial maximal ajusté de 2,1 milliards de dollars en 2035.
Scholar Rock teste également ce médicament pour préserver la masse musculaire chez les personnes obèses, entrant ainsi en concurrence avec plus d’une douzaine d’entreprises développant des traitements visant à minimiser la perte musculaire lors d’une perte de poids.
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