((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) par Sneha S K et Kamal Choudhury
La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé l'immunothérapie PGEN.O de Precigen pour traiter les adultes atteints d'une maladie respiratoire rare, ce qui en fait le premier traitement pour cette affection à recevoir l'aval de l'organisme de réglementation de la santé.
Le traitement, Papzimeos, a été approuvé pour traiter la papillomatose respiratoire récurrente (RRP) - une maladie qui provoque la croissance de tumeurs ressemblant à des verrues dans les voies respiratoires en raison d'une infection par le papillomavirus humain (HPV).
La RRP peut être fatale car il n'existe pas de traitement curatif et la norme de soins actuelle consiste en des interventions chirurgicales répétées. L'un des aspects distinctifs de cette maladie est la tendance à la réapparition des excroissances, même après les avoir éliminées par des procédures chirurgicales.
"Tout le monde attend avec impatience un nouveau traitement pour cette maladie. Les patients et les chirurgiens. Il n'y a rien de plus frustrant que d'opérer un patient et de le voir revenir six mois plus tard", explique Simon Best, professeur agrégé d'oto-rhino-laryngologie à l'hôpital Johns Hopkins.
Precigen estime à environ 27 000 le nombre de patients adultes atteints de RRP aux États-Unis. L'entreprise n'a pas immédiatement répondu à une demande de commentaire de Reuters sur le prix du traitement.
"Il y a tellement d'espoir dans la communauté en ce moment, le thème commun est que nous pourrions enfin être en mesure de dire qu'il n'y a plus de chirurgie", a déclaré Kim McClellan, présidente de la Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation (Fondation pour la papillomatose respiratoire récurrente). Mme McClellan a elle-même été diagnostiquée avec la RRP à l'âge de cinq ans et a subi depuis lors plus de 250 interventions chirurgicales.
L'autorisation s'appuie sur les données d'une étude à un stade précoce ou intermédiaire qui a montré que 51 % des patients n'ont pas eu besoin d'être opérés dans les 12 mois qui ont suivi le traitement.
"Les essais randomisés ne sont pas toujours nécessaires pour approuver les produits médicaux et cette approbation est la preuve de cette philosophie", a déclaré Vinay Prasad, qui est récemment retourné à la FDA pour superviser la réglementation des vaccins, des thérapies géniques et des produits sanguins.
Papzimeos est conçu pour stimuler une réponse immunitaire contre les cellules infectées par les types 6 et 11 du papillomavirus, les souches responsables de la maladie.
Les analystes de J.P.Morgan estiment que les ventes maximales du médicament aux États-Unis s'élèveront à environ 250 millions de dollars.
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