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(Mise à jour des actions, ajout d'un commentaire d'analyste aux paragraphes 5 et 12) par Siddhi Mahatole
Disc Medicine IRON.O a déclaré mardi qu'il poursuivra la voie traditionnelle d'approbation aux États-Unis pour son médicament contre les maladies rares après que la Food and Drug Administration a refusé d'approuver le traitement dans le cadre d'un nouveau programme d'examen accéléré.
Reuters avait exclusivement rapporté le mois dernier que les examinateurs de la FDA avaient repoussé de deux semaines l'examen de la bitopertine en raison de préoccupations concernant les données d'essai et le risque d'abus du médicament.
Les actions de la société ont augmenté de près de 15 %.
Disc testait la bitopertine comme traitement de la protoporphyrie érythropoïétique, une maladie du sang qui rend les patients extrêmement sensibles à la lumière du soleil.
"Le moment exact où les responsables de la FDA sont devenus sceptiques quant à l'ensemble des données relatives à la demande d'autorisation de mise sur le marché de la bitopertine reste moins évident pour nous", a déclaré Evan Seigerman, analyste chez BMO Capital Markets.
La bitopertine était examinée dans le cadre du programme "national priority voucher" de la FDA, qui accélère le processus en le ramenant à un ou deux mois au lieu des 10 à 12 mois habituels.
Le médicament a été examiné dans le cadre de la procédure d'approbation accélérée, dans laquelle la FDA évalue si les changements dans un biomarqueur sont raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique.
La plupart des entreprises demandent ensuite l'approbation traditionnelle de l'agence, ce qui conduit généralement à une utilisation plus importante et à une meilleure couverture d'assurance.
Alors que le débat politique sur l'approbation accélérée dure depuis des années, "les décisions récentes ont indiqué une approche de plus en plus stricte de la question de savoir quand une approbation accélérée est appropriée", a déclaré John Quisel, directeur général de l'entreprise.
M. Quisel a déclaré qu'il s'attend à ce qu'une décision potentielle sur l'approbation traditionnelle soit prise vers la mi-2027.
L'entreprise attend des données de phase finale sur le médicament au quatrième trimestre de cette année, mais la modification de l'essai "n'est pas à l'ordre du jour pour le moment", a-t-il ajouté.
Seigerman a déclaré que la conception de l'essai à un stade avancé "nous donne confiance dans la possibilité d'obtenir des résultats positifs à la fin de 2026."
M. Quisel a déclaré qu'"il n'y avait pas de scepticisme évident dans les demandes d'information au fur et à mesure que nous avancions" et a ajouté que la première indication de défis potentiels est venue de fuites dans les médias, qu'il a qualifiées d'inattendues.
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