(Refonte du premier paragraphe, ajout d'actions, ajout de commentaires d'analystes aux paragraphes 6 et 11) par Mariam Sunny
9 octobre (Reuters) -
Alnylam Pharmaceuticals ALNY.O a déclaré lundi qu'elle ne poursuivrait pas l'utilisation élargie de son médicament pour traiter une maladie cardiaque potentiellement mortelle aux États-Unis après que la Food and Drug Administration a refusé d'approuver le médicament en dépit d'une recommandation favorable de ses conseillers.
Les actions de la société basée dans le Massachusetts ont baissé de près de 6 % dans les premiers échanges.
Dans sa lettre de réponse complète, l'organisme de réglementation a déclaré que le médicament patisiran n'améliorait pas de manière significative l'état des patients souffrant de problèmes de muscle cardiaque ou de cardiomyopathie causés par l'amylose ATTR, caractérisée par des dépôts anormaux de protéines de transthyrétine dans les organes et les tissus.
Le Patisiran, également connu sous le nom d'Onpattro, est déjà autorisé aux États-Unis pour traiter les lésions nerveuses chez les patients adultes atteints d'amylose ATTR héréditaire. La décision de la FDA n'aura pas d'incidence sur la disponibilité commerciale d'Onpattro, a déclaré Alnylam.
Il s'agit d'un cas rare où l'autorité de réglementation est allée à l'encontre du soutien apporté par son comité consultatif à un médicament. Le mois dernier, le groupe d'experts externes de la FDA avait soutenu l' utilisation élargie de patisiran, mais avait également exprimé des inquiétudes quant à l'importance de ses bénéfices.
"Nous sommes surpris par la décision de la FDA, a déclaré Luca Issi, analyste de RBC Capital, dans une note.
La FDA n'a toutefois pas identifié de problèmes liés à la sécurité, à la qualité, à la conduite de l'étude ou à la fabrication du médicament , a indiqué l'entreprise.
En 2019, la FDA a approuvé le médicament oral tafamidis de Pfizer PFE.N , vendu sous les noms de marque Vyndaqel et Vyndamax, pour traiter la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine aux États-Unis.
Alnylam a déclaré qu'elle se concentrerait sur un autre médicament candidat, le vutrisiran, une injection sous-cutanée en phase finale d'essais pour traiter la cardiomyopathie liée à l'amyloïdose ATTR.
Commercialisé sous le nom d'Amvuttra, le vutrisiran est également autorisé aux États-Unis pour traiter les lésions nerveuses chez les patients adultes atteints d'amylose ATTR héréditaire.
Myles Minter, analyste chez William Blair, estime à 2,2 milliards de dollars les ventes maximales aux États-Unis du vutrisiran en tant que traitement de la cardiomyopathie ATTR.
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