POXEL : ça avance...

ortho196

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a annoncé aujourd’hui la finalisation d’une étude de phase 1 portant sur le SCY-770, un activateur sélectif et direct de la protéine kinase activée par l’AMP (AMPK), premier de sa classe. Cette étude visait à évaluer la sécurité et la tolérance du SCY-770, ainsi qu’à caractériser sa pharmacocinétique afin d’orienter le choix de la dose pour l’étude de phase 2 chez les patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD).

« Nous continuons de progresser de manière significative vers le lancement de notre étude de phase 2 sur le SCY-770 chez les patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD), et les données pharmacocinétiques et de sécurité supplémentaires générées lors de cette étude de phase 1 apportent des informations importantes pour le choix de la dose », a déclaré le Dr Todd Minga, vice-président principal de la recherche et du développement chez SCYNEXIS. « Nous sommes encouragés par le profil de sécurité et de tolérance favorable observé pour toutes les doses étudiées, ce qui justifie la poursuite du développement clinique du SCY-770. Les patients atteints de PKRAD font face à un besoin médical important non satisfait, car les options thérapeutiques restent limitées. Nous sommes impatients de faire progresser ce nouvel activateur oral direct de l'AMPK, hautement sélectif, qui pourrait offrir une approche thérapeutique différenciée et apporter un bénéfice clinique significatif aux patients atteints de cette maladie progressive. »

L'étude de phase 1 a inclus 25 participants sains répartis en trois cohortes. Dans la première cohorte, les participants ont reçu une dose unique de 500 mg de SCY-770, à jeun et après un repas. Les participants des cohortes suivantes ont reçu du SCY-770 à la dose de 750 mg une fois par jour ou de 500 mg deux fois par jour, ou un placebo, pendant sept jours. Le SCY-770 a été bien toléré dans toutes les cohortes et a présenté un profil de sécurité conforme aux données cliniques antérieures. Les données pharmacocinétiques de cette étude et des précédentes permettront d'orienter le choix de la dose pour l'essai de phase 2 chez les patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD), dont le lancement est toujours prévu pour le quatrième trimestre 2026.

L’innocuité et la tolérance du SCY-770 ont été bien caractérisées dans le cadre de plusieurs essais cliniques menés auprès d’environ 300 participants à ce jour. Le SCY-770 a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD).