Pour diffusion immédiate:
28 janvier 2020
Il s'agit d'une période charnière dans le domaine de la thérapie génique alors que la FDA poursuit ses efforts pour soutenir les innovateurs qui développent de nouveaux produits médicaux pour les Américains et d'autres dans le monde. À ce jour, la FDA a approuvé quatre produits de thérapie génique, qui insèrent du nouveau matériel génétique dans les cellules d'un patient. L'agence prévoit de nombreuses autres approbations dans les années à venir, comme en témoignent les plus de 900 demandes de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) pour des études cliniques en cours dans ce domaine. La FDA estime que cela offrira aux patients et aux prestataires des choix thérapeutiques accrus.
Dans cet esprit, la FDA annonce aujourd'hui la publication d'un certain nombre de politiques importantes: six directives finales sur la fabrication de la thérapie génique et le développement clinique des produits et un projet de directive, Interprétation de la similitude des produits de thérapie génique en vertu du Règlement sur les médicaments orphelins.
«La croissance de la recherche innovante et du développement de produits dans le domaine de la thérapie génique est passionnante pour nous en tant que médecins, scientifiques et régulateurs», a déclaré le commissaire de la FDA, Stephen M. Hahn, MD. «Nous comprenons et apprécions l'impact considérable que les thérapies géniques peuvent avoir sur patients en inversant potentiellement la trajectoire débilitante des maladies. Ces thérapies, autrefois uniquement conceptuelles, deviennent rapidement une réalité thérapeutique pour un nombre croissant de patients atteints d'un large éventail de maladies, y compris les maladies génétiques rares et les maladies auto-immunes. »
«En tant que régulateurs de ces nouvelles thérapies, nous savons que le cadre que nous construisons pour le développement et l'examen des produits ouvrira la voie à des progrès continus dans ce domaine de pointe et permettra aux innovateurs de développer en toute sécurité des thérapies efficaces pour de nombreuses maladies aux besoins médicaux non satisfaits. », A déclaré Peter Marks, MD, Ph.D., directeur du Center for Biologics Evaluation and Research de la FDA. «Le développement scientifique dans ce domaine est rapide, complexe et pose de nombreuses questions uniques lors de l'examen d'un produit; y compris comment ces produits fonctionnent, comment les administrer en toute sécurité et s'ils continueront à produire un effet thérapeutique dans le corps sans provoquer d'effets secondaires indésirables sur une longue période de temps. »
L'une des étapes les plus importantes que la FDA puisse prendre pour soutenir l'innovation en toute sécurité dans ce domaine consiste à créer des politiques qui fournissent aux développeurs de produits des conseils utiles pour répondre à des questions critiques lors de la recherche et de la conception de leurs produits de thérapie génique.
Les six directives finales publiées aujourd'hui fournissent les recommandations de l'agence aux développeurs de produits sur les problèmes de fabrication et les recommandations à ceux qui se concentrent sur les produits de thérapie génique pour traiter des domaines de maladie spécifiques. Les six documents d'orientation intègrent les contributions de nombreuses parties prenantes et franchissent une étape importante vers la formation de la structure moderne pour le développement et la fabrication de thérapies géniques. L'agence publie cette suite de documents pour aider à faire avancer le domaine de la thérapie génique tout en fournissant des recommandations pour s'assurer que ces produits innovants répondent aux normes de sécurité et d'efficacité de la FDA.
L'examen scientifique des thérapies géniques comprend la nécessité d'évaluer des informations très complexes sur la fabrication et la qualité des produits. De plus, l'examen clinique de ces produits pose souvent des questions plus difficiles aux organismes de réglementation que les examens de médicaments plus conventionnels, tels que des questions sur la durabilité de la réponse, et ces questions ne peuvent souvent pas être entièrement résolues dans des essais précommercialisation de taille raisonnable. et la durée. Par conséquent, pour certains produits de thérapie génique, bien qu'ils aient satisfait aux normes d'approbation de la FDA, il se peut que nous devions accepter un certain niveau d'incertitude concernant les questions de la durée de la réponse au moment de l'autorisation de mise sur le marché. Des outils efficaces pour un suivi post-commercialisation fiable, tels que des essais cliniques post-commercialisation, seront essentiels pour faire avancer ce domaine et contribuer à garantir que notre approche favorise des traitements sûrs et innovants.
Le projet d'orientations sur l'interprétation de la similitude des produits de thérapie génique en vertu de la réglementation sur les médicaments orphelins fournit la réflexion actuelle proposée par la FDA sur une interprétation de la similitude entre les produits de thérapie génique dans le but d'obtenir la désignation de médicament orphelin et l'admissibilité à l'exclusivité des médicaments orphelins. Le projet d'orientations se concentre sur la manière dont la FDA évaluera les différences entre les produits de thérapie génique lorsqu'ils sont destinés à traiter la même maladie. Comme indiqué dans le projet d'orientations et notre règlement, la détermination de l'agence tiendra compte des principales caractéristiques de la structure moléculaire des produits de thérapie génique, qui comprennent les transgènes (le gène transféré) et les vecteurs (le véhicule pour délivrer le transgène à une cellule).
Avec le grand volume de produits actuellement à l'étude, les développeurs de produits de thérapie génique ont posé à l'agence des questions importantes sur les incitations à la désignation de médicaments orphelins pour développer des produits pour les maladies rares avec de très petites populations de patients. Le projet d'orientation a des implications positives potentielles tant pour les développeurs de produits que pour les patients en fournissant un aperçu de la réflexion la plus récente de l'agence sur la similitude des produits, et ne décourage donc pas le développement de plusieurs produits de thérapie génique pour traiter la même maladie ou condition. Pour les patients, cette politique pourrait contribuer au développement et à l'approbation de multiples traitements, créant un marché plus concurrentiel avec des choix. Nous encourageons les intervenants à faire part de leurs commentaires.
En somme, ces documents politiques sont représentatifs des efforts visant à faire progresser le développement de produits dans le domaine de la thérapie génique. Nous continuerons de travailler avec des innovateurs de produits, des sponsors, des chercheurs, des patients et d'autres parties prenantes pour aider à rendre le développement et l'examen de ces produits plus efficaces, tout en mettant en place les contrôles réglementaires nécessaires pour garantir que les thérapies résultantes sont à la fois sûres et efficaces. . Nous encourageons également les développeurs de nouveaux produits de thérapie génique à tirer pleinement parti de nos programmes accélérés disponibles pour les produits destinés à répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le traitement des affections graves ou mettant la vie en danger. Ces programmes comprennent la désignation de thérapie révolutionnaire, la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative et la désignation accélérée, ainsi que l'examen prioritaire et l'approbation accélérée. Les développeurs doivent poursuivre ces programmes chaque fois que possible pour aider à apporter les avantages des avancées importantes aux patients dès que possible. Nous croyons que notre travail contribuera à faire avancer les innovations d'une manière qui assure leur sécurité et leur efficacité, offre de nouveaux choix thérapeutiques aux patients et aux fournisseurs et continue de renforcer la confiance dans ce domaine nouveau et émergent de la médecine.
La FDA est une agence du département américain de la Santé et des Services sociaux qui protège la santé publique en assurant la sécurité, l'efficacité et la sécurité des médicaments à usage humain et vétérinaire, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain et des dispositifs médicaux. L'agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l'approvisionnement alimentaire, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits qui émettent des rayonnements électroniques de notre pays et de la réglementation des produits du tabac.
