((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajoute des détails aux paragraphes 2 à 4 et des éléments de contexte aux paragraphes 7 à 9) par Sriparna Roy et Kashish Tandon
Miplyffa, le médicament de Zevra Therapeutics ZVRA.O pour le traitement d'une maladie génétique rare et fatale, aura un coût d'acquisition en gros compris entre 40 000 et 106 000 dollars par mois en fonction du dosage, a déclaré la société lors d'une conférence téléphonique lundi.
À la dose la plus élevée, le prix annuel s'élève à environ 1,3 million de dollars, tandis que les analystes de H.C. Wainwright estiment que le prix net moyen peut atteindre 600 000 dollars par an.
Le prix mensuel moyen du médicament s'élèverait à 85 000 dollars sur la base de la posologie observée dans le cadre de son programme d'accès élargi, a ajouté la société.
Le médicament oral doit être administré trois fois par jour, le dosage exact variant de 47 milligrammes à 124 milligrammes en fonction du poids corporel de l'individu.
Vendredi, l'autorité de santé américaine a approuvé le médicament, ce qui en fait le premier traitement approuvé pour la maladie de Neimann-Pick de type C (NPC) - une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux et d'autres organes.
Miplyffa, en association avec le miglustat, a été autorisé pour traiter les symptômes neurologiques associés à la NPC chez les adultes et les enfants âgés de 2 ans et plus.
Zevra prévoit que Miplyffa sera disponible sur le marché d'ici huit à douze semaines.
La maladie de Niemann-Pick affecte la capacité de l'organisme à décomposer et à transporter les graisses, telles que le cholestérol et les lipides, à l'intérieur des cellules, ce qui entraîne une accumulation anormale de graisses.
La société estime que 900 personnes vivent avec la NPC aux États-Unis, dont environ un tiers a été diagnostiqué avec cette maladie neurodégénérative rare et mortelle.
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