Une thérapie génique rétablit l'audition chez cinq des six enfants sourds participant à l'essai

information fournie par Reuters •25/01/2024 à 00:30

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto)) par Nancy Lapid

Une thérapie génique expérimentale développée par une entreprise chinoise a permis de rétablir l'audition d'enfants atteints de surdité congénitale, ont rapporté mercredi des chercheurs travaillant sur un essai clinique, ajoutant ainsi des preuves de plus en plus nombreuses de l'efficacité de tels traitements.

Cinq des six jeunes enfants atteints de surdité profonde ont retrouvé l'ouïe et amélioré leur reconnaissance de la parole six mois après avoir reçu la thérapie de Refreshgene Therapeutics, selon le rapport publié dans The Lancet.

"Les résultats de cette étude sont vraiment remarquables. Nous avons vu la capacité auditive des enfants s'améliorer de façon spectaculaire semaine après semaine, ainsi que la récupération de leur parole", a déclaré dans un communiqué Zheng-Yi Chen, du Mass Eye and Ear et de la Harvard Medical School, qui a participé à l'étude.

Tous les enfants souffraient d'une surdité profonde causée par des mutations du gène OTOF (otoferlin). Une protéine d'otoferline fonctionnelle est nécessaire à la transmission des signaux sonores de l'oreille au cerveau.

Les mutations du gène OTOF représentent 2 à 8 % des cas de surdité congénitale, selon des recherches antérieures. Un enfant sur 1 000 nés aux États-Unis souffre d'une perte auditive modérée à profonde.

Lors d'interventions chirurgicales réalisées à l'hôpital Eye & ENT de l'université de Fudan, les chercheurs ont utilisé un virus inoffensif pour introduire une version du gène OTOF humain dans l'oreille interne des patients.

Au bout de 26 semaines, cinq des six enfants ont retrouvé leur audition, avec des améliorations spectaculaires de la perception de la parole et de la capacité à tenir une conversation, ont rapporté les chercheurs.

La plupart des effets secondaires étaient mineurs et aucun n'a eu d'impact à long terme.

Les chercheurs ne savent pas exactement pourquoi le sixième enfant n'a pas réagi. Une explication possible est qu'une partie de la solution de thérapie génique s'est échappée de l'oreille interne pendant ou après l'opération.

Refreshgene travaille également avec OBiO Technology Shanghai

688238.SS sur une thérapie génique pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge néovasculaire.

Mardi, une autre équipe de chercheurs a annoncé la restauration de l'audition d'un enfant de 11 ans qui a été le premier patient à recevoir la thérapie génique OTOF d'Eli Lilly LLY.N .

En octobre, Regeneron Pharmaceuticals REGN.O a annoncé des résultats positifs en termes de sécurité et d'efficacité chez le premier enfant atteint d'une perte auditive profonde liée à l'OTOF et ayant reçu sa thérapie génique à base d'otoferline.

Les résultats actualisés de ces essais seront présentés lors de la réunion d'hiver de l'Association for Research in Otolaryngology en février.

"Depuis l'invention des implants cochléaires il y a 60 ans, il n'y a pas eu de traitement efficace de la surdité", a déclaré M. Chen. "Il s'agit d'une étape importante qui symbolise une nouvelle ère dans la lutte contre tous les types de perte auditive