((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (Ajoute des précisions et des commentaires issus de la réunion aux paragraphes 4 à 8) par Christy Santhosh et Sahil Pandey
Le comité d'experts indépendants de la FDA américaine s'est prononcé mercredi contre les données d'efficacité du deramiocel, une thérapie cellulaire de Capricor Therapeutics CAPR.O destinée au traitement d'une affection cardiaque liée à la dystrophie musculaire de Duchenne.
Ce vote, à neuf voix contre trois, fait écho aux préoccupations exprimées par le personnel de la FDA concernant le fait que la société n’avait pas fourni de preuves suffisantes de l’efficacité du deramiocel, tout en remettant en question les modifications apportées aux analyses clés après l’achèvement de l’étude de phase avancée menée par la société.
Selon des documents d’information publiés lundi, le personnel de la FDA avait indiqué que Capricor avait modifié la manière dont elle mesurait les principaux critères d’évaluation, en remplaçant l’analyse de la fonction des bras par des scores sur un test de 42 points par des variations en pourcentage, et en remplaçant la mesure de la fonction cardiaque par des variations du volume de sang pompé par battement par un classement des résultats des patients.
Capricor n'a pas immédiatement répondu mercredi à la demande de commentaires de Reuters.
Cynthia Tifft, pédiatre et experte en thérapie génique aux Instituts nationaux de la santé (NIH), qui siège au comité consultatif, a déclaré avoir voté contre ce traitement car les preuves de ses bénéfices cardiaques n’étaient pas convaincantes.
“Cela me peine” de voter contre, a déclaré Mme Tifft, ajoutant qu’un essai plus vaste et plus long, utilisant des critères d’évaluation différents, aurait peut-être été mieux à même de démontrer si le traitement contribuait à préserver les fonctions du bras et de la main.
Les experts de la FDA avaient également remis en question le fait que les patients inclus dans l’essai souffraient bien d’une cardiomyopathie liée à la myopathie de Duchenne, soulignant que la fonction de pompage cardiaque était en moyenne normale au début de l’étude.
Lori Dodd, membre du comité et biostatisticienne senior aux NIH, a déclaré que les données cardiaques présentées par l’entreprise étaient affaiblies par des données manquantes et par l’incertitude quant à savoir si son principal paramètre de mesure, qui indique l’efficacité de la fonction de pompage cardiaque, pouvait traduire un bénéfice significatif pour les patients.
Elle a qualifié les résultats de “plutôt fragiles” et a indiqué que davantage d’analyses de sensibilité étaient nécessaires pour vérifier si les conclusions restaient valables selon différentes hypothèses.
L’année dernière, la Food and Drug Administration (FDA) avait refusé d’approuver le traitement “ ” et avait demandé des données supplémentaires après avoir estimé que celui-ci ne répondait pas aux exigences d’efficacité.
Bien que la FDA ne soit pas tenue de suivre les conseils de ses experts externes, elle tient souvent compte de leurs recommandations lorsqu’elle prend des décisions d’autorisation. L’agence devrait se prononcer sur ce traitement d’ici le 22 août.
Le cours de l’action Capricor a chuté de plus de 66% depuis la publication, lundi, des documents d’information faisant état des préoccupations du personnel de la FDA.
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