Poxel obtient la désignation de médicament orphelin (ODD) de la part de la Food and Drug Administration (FDA) pour le PXL065 et le PXL770 dans l'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

information fournie par Boursorama CP •17/05/2022 à 17:45

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LYON, France, le 17 mai 2022 – POXEL SA (Euronext : POXEL - FR0012432516), société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, annonce aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation - ODD) au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d'adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD). Le PXL065 est un nouveau stéréoisomère R de la pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium. Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l'adénosine monophosphate (AMPK), premier de sa classe. Une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) sera lancée dès que possible pour chacun de ces deux candidats médicaments, sous réserve de l'obtention de financements additionnels.