Lysogene annonce la désignation Fast Track par la FDA pour le produit de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1

information fournie par Boursorama CP •08/07/2021 à 18:00

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Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s'appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce aujourd'hui que la FDA (Food and Drug Administration) américaine a accordé la désignation Fast Track à son programme LYS-GM101, qui est en cours d'évaluation dans une étude clinique adaptative mondiale initiée récemment dans le traitement de la gangliosidose à GM1. La gangliosidose à GM1 est une maladie autosomique récessive létale due à des mutations du gène GLB1 provoquant une accumulation de gangliosides GM1 dans les neurones, provoquant une neurodégénérescence progressive. À ce jour, il n'existe aucun traitement autorisé pour cette maladie.