Les actions de Sarepta Therapeutics
SRPT.O ont chuté de plus de 42% dans les échanges avant bourse mardi, après que sa thérapie génique pour une maladie musculaire progressive n'ait pas atteint l'objectif principal dans un essai qui était essentiel pour que le traitement obtienne l'approbation complète des États-Unis.
Au moins quatre analystes ont réduit leur objectif de prix sur l'action de Sarepta , en disant que les données ont créé une incertitude sur la croissance future de la thérapie, car elle pourrait conduire à une réticence des assureurs de santé à la couvrir.
Toutefois, au moins deux analystes ont déclaré qu'il était peu probable que le traitement soit retiré du marché.
Le traitement, Elevidys, a obtenu en juin une autorisation accélérée de la part de l'autorité américaine de réglementation de la santé pour les enfants âgés de 4 à 5 ans qui peuvent marcher, malgré des questions sur son efficacité.
L'autorisation initiale était basée sur un essai de phase intermédiaire, dans lequel la thérapie génique produisait une version miniature de la protéine dystrophine nécessaire pour maintenir les muscles intacts, mais n'améliorait pas les résultats cliniques des patients, tels que leur capacité à marcher et à se tenir debout.
L'essai de phase avancée visait à confirmer l'efficacité de la thérapie dans le traitement des patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie héréditaire qui touche presque toujours les jeunes garçons
L'étude, qui a testé Elevidys chez des patients âgés de 4 à 7 ans, n'a pas réussi à améliorer de manière significative la fonction motrice par rapport aux patients traités par placebo après 52 semaines.
Le traitement a toutefois atteint tous les objectifs secondaires de l'étude avec des résultats statistiquement significatifs, et aucun nouveau signal de sécurité n'a été observé.
Sarepta a déclaré qu'elle prévoyait de demander une autorisation élargie pour d'autres groupes d'âge.
Ses actions ont chuté de près de 17 % cette année.
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