((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (La mise à jour fait état de l'évolution du cours au paragraphe 8 et apporte des précisions ainsi que des informations contextuelles aux paragraphes 2 à 6) par Kamal Choudhury
Capricor Therapeutics CAPR.O a annoncé lundi que la Food and Drug Administration (FDA) américaine avait prolongé de trois mois la période d’examen de sa thérapie cellulaire expérimentale contre la dystrophie musculaire de Duchenne.
Ce report fait suite à la soumission par Capricor de nouvelles données sur 24 mois issues de son étude de phase avancée, accompagnées d’analyses supplémentaires, afin d’étayer une indication proposée affinée axée sur la fonction des membres supérieurs, l’objectif principal de l’essai.
L’année dernière, le traitement, appelé deramiocel, n’avait pas obtenu l’autorisation de la FDA pour traiter la cardiomyopathie, ou maladie du muscle cardiaque, chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. L’autorité de régulation avait estimé que le traitement ne répondait pas aux exigences d’efficacité et avait demandé des données supplémentaires.
Au début de cette année, Capricor a déposé une nouvelle demande accompagnée de données supplémentaires et s'attendait à une décision d’ici le 22 août.
Mais le mois dernier, un comité consultatif de la FDA a voté contre les données d’efficacité de ce traitement, tandis que le personnel de l’agence a fait part de ses inquiétudes concernant les modifications apportées à la manière dont la société mesurait les résultats des essais.
À la suite de cela, la directrice générale de Capricor, Linda Marban, a déclaré que la société soumettrait un amendement comprenant de nouvelles données axées sur l’amélioration de la fonction musculaire des membres supérieurs.
L’autorité de régulation sanitaire a accepté cet amendement, invoquant les besoins médicaux importants non satisfaits des patients atteints de la maladie de Duchenne, et a classé cette demande comme un "amendement majeur", fixant la nouvelle date limite au 22 novembre, a indiqué Capricor.
L'action de la société a progressé de 15 %, à 7,25 dollars.
Mme Marban a déclaré que ces données de suivi supplémentaires conféraient à la société "l’un des ensembles de données cliniques les plus complets évaluant la fonction des membres supérieurs chez les patients atteints de la maladie de Duchenne", et que l’essai avait atteint son objectif principal , avec un bénéfice statistiquement significatif.
Le deramiocel est en cours de développement pour traiter la myopathie de Duchenne, une maladie génétique rare qui touche environ 15 000 personnes aux États-Unis, principalement des garçons.
La question clé reste de savoir si les nouvelles données et analyses sont suffisantes pour "répondre aux préoccupations de la FDA et justifier l’autorisation de mise sur le marché pour l’indication affinée axée sur la fonction des membres supérieurs", ont déclaré les analystes de H.C. Wainwright.
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