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BridgeBio Pharma BBIO.O a déclaré lundi que son médicament expérimental pour une maladie musculaire rare, qui n'a actuellement aucun traitement approuvé, a montré des améliorations de la fonction motrice et pulmonaire dans un essai de stade avancé.
Le médicament oral, BBP-418, est testé chez des patients atteints d'une forme de dystrophie musculaire des ceintures, ou LGMD, un groupe de maladies génétiques héréditaires caractérisées par une faiblesse et une déperdition musculaires progressives.
La LGMD a une prévalence mondiale estimée entre 1 et 6 pour 100 000 personnes, et environ 5 000 personnes vivent actuellement avec cette maladie aux États-Unis.
Le BBP-418 a atteint l'objectif principal d'augmenter significativement l'αDG glycosylée, un marqueur clé de la LGMD, de 1,8 fois par rapport à la ligne de base, comparé au placebo, dans une analyse intermédiaire de l'essai à trois mois.
L'αDG glycosylée est une forme de la protéine αDG qui a subi une glycosylation appropriée, une modification biochimique essentielle à sa fonction dans les cellules musculaires.
Le traitement à 12 mois a montré une différence statistiquement significative dans le sérum CK, un marqueur de dommages musculaires, une augmentation de la vitesse de marche de 0,27 mètre/seconde et une amélioration d'environ 5 % du volume d'air que les participants pouvaient expirer de force par rapport au placebo.
BridgeBio a l'intention de s'engager avec la Food and Drug Administration américaine dans le courant de l'année pour discuter de ces données et prévoit de soumettre une demande de mise sur le marché pour le BBP-418 au cours du premier semestre 2026.
La société prévoit de présenter les résultats détaillés de l'essai lors d'une prochaine réunion médicale.
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