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Le médicament de Belite Bio contre une maladie génétique de l'œil atteint son objectif principal lors d'un essai de stade avancé
information fournie par Reuters 01/12/2025 à 12:26

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajout de détails tirés du communiqué de presse)

Belite Bio BLTE.O a déclaré lundi que son médicament expérimental pour une maladie génétique rare de l'œil avait atteint l'objectif principal d'une étude de phase avancée.

Le médicament, le tinlarebant, est conçu pour traiter la maladie de Stargardt de type 1, une maladie oculaire progressive entraînant une perte de vision qui commence généralement pendant l'enfance ou l'adolescence. Cette maladie touche plus de 50 000 patients aux États-Unis, selon la société.

La société a déclaré que le médicament ralentissait la croissance des lésions de la rétine de 36 % par rapport au placebo dans une étude portant sur 104 patients âgés de 12 à 20 ans.

Le médicament oral réduit l'accumulation de toxines à base de vitamine A dans la rétine en ciblant la protéine RBP4 qui limite le transport de la vitamine A vers l'œil.

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la FDA pour cette affection oculaire.

Belite Bio prévoit de déposer une demande d'autorisation réglementaire aux États-Unis au cours du premier semestre 2026.

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