((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
Entrada Therapeutics TRDA.O a annoncé jeudi que son médicament avait permis d'améliorer un indicateur clé de la fonction musculaire chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, une maladie rare et mortelle entraînant une atrophie musculaire, dans le cadre d'un essai clinique de phase précoce à intermédiaire.
* La société basée à Boston a testé le médicament, l'ENTR-601-44, chez des patients ambulatoires âgés de 6 à 17 ans atteints d'une forme de dystrophie de Duchenne causée par une mutation génétique pouvant être traitée par le saut de l'exon 44.
* La dystrophie de Duchenne est une maladie héréditaire qui touche principalement les garçons et entraîne un affaiblissement progressif des muscles au fil du temps. Les enfants perdent généralement la capacité de marcher au début de l'adolescence et développent par la suite des problèmes cardiaques et respiratoires.
* Entrada a indiqué que les patients traités par ce médicament ont montré une amélioration significative de leur vitesse à se lever du sol pour se mettre debout, un test de force musculaire largement utilisé par les médecins pour suivre la progression de la maladie et prédire quand un patient pourrait perdre la capacité de marcher.
* Cette amélioration était statistiquement significative et représentait plus de trois fois le seuil considéré comme cliniquement significatif, a précisé Entrada.
* Les patients traités ont également présenté une augmentation de la dystrophine, une protéine musculaire essentielle absente chez les personnes atteintes de la maladie de Duchenne, d’environ 2,4 points de pourcentage par rapport à un niveau de référence de 4%.
* Le premier groupe de patients de l'essai a montré que le traitement était globalement sûr et bien toléré, sans effet secondaire grave et sans arrêt du traitement par aucun patient, a déclaré Entrada.
* La société a indiqué que la quantité de médicament atteignant la circulation sanguine chez les enfants était inférieure aux prévisions par rapport aux adultes. Elle a commencé à administrer à un deuxième groupe de patients une dose deux fois plus élevée que la dose initiale et les résultats sont attendus d'ici la fin de 2026.
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