(Ajout d'un commentaire de la direction aux paragraphes 6 et 8, mise à jour des actions au paragraphe 9)
Le médicament d'Agios Pharmaceuticals AGIO.O a augmenté les niveaux d'hémoglobine chez certains patients atteints de thalassémie dans une étude de phase avancée, rapprochant l'entreprise de l'approbation du tout premier traitement oral pour les formes moins sévères de cette maladie héréditaire du sang.
Le mitapivat a atteint l'objectif principal de l'étude en montrant une augmentation statistiquement significative du taux d'hémoglobine par rapport au placebo chez les patients souffrant d'alpha ou de bêta-thalassémie et ne dépendant pas d'une transfusion, a déclaré la société mercredi.
La thalassémie est une maladie héréditaire du sang dans laquelle l'organisme produit des taux d'hémoglobine inférieurs à la normale. Les traitements de la maladie modérée à sévère comprennent des transfusions sanguines régulières et des greffes de cellules souches.
Les actions d'Agios ont augmenté de près de 2 % dans les échanges de la matinée.
Le Mitapivat a également atteint ses deux objectifs secondaires dans l'étude portant sur 194 patients, y compris une amélioration des scores mesurant la fatigue chez les patients.
Alors que les patients atteints de bêta-thalassémie qui ont besoin de transfusions sanguines régulières disposent de la thérapie génique Zynteglo de Bluebird Bio BLUE.O comme traitement unique et du Reblozyl de Bristol Myers Squibb BMY.N pour l'anémie, les patients atteints d'alpha et de bêta-thalassémie qui ne dépendent pas de transfusions n'ont pas de médicament homologué aux États-Unis.
"Nous pensons que le mitapivat a le potentiel de devenir le premier traitement oral approuvé pour la thalassémie non dépendante des transfusions", a déclaré le directeur général Brian Goff lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs, la société estimant à 8 000 le nombre total de patients atteints de thalassémie aux États-Unis.
Agios attend également des données sur les patients atteints de thalassémie qui dépendent de transfusions à la mi-2024, et teste également le médicament chez les patients atteints de drépanocytose.
La société s'attend à une autorisation potentielle aux États-Unis l'année prochaine pour traiter tous les types de thalassémie, a déclaré Sarah Gheuens, Chief Medical Officer .
Le Mitapivat a été approuvé par la Food and Drug Administration américaine en 2022 et est vendu sous la marque Pyrukynd pour le traitement d'un type d'anémie hémolytique causée par la déficience d'une enzyme appelée pyruvate kinase.
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