Le Japon a accordé la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib de Sanofi
Il existe encore un besoin médical non satisfait et des options de traitement limitées au Japon pour la maladie liée aux IgG4.
Cette affection chronique à médiation immunitaire voit le système immunitaire attaquer divers tissus et organes, ce qui les endommage sévèrement.
Le ministère de la Santé japonais accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments qui traitent des maladies ou affections rares et dont les besoins médicaux ne sont pas satisfaits.
Le rilzabrutinib dans le traitement de la maladie liée aux IgG4 a été évalué dans une étude de phase 2 et les résultats ont été présentés lors de l'édition 2025 du Congrès organisé par l'Alliance européenne des associations de rhumatologie (European Alliance of Associations for Rheumatology, EULAR).
Chez les patients atteints de maladie liée aux IgG4, un traitement par rilzabrutinib pendant 52 semaines a entraîné une réduction des poussées de la maladie et d'autres marqueurs de la maladie, minimisant ainsi le besoin de traitement par glucocorticoïdes.
En 2025, le rilzabrutinib a été approuvé pour la thrombocytopénie immunitaire (TPI) aux États-Unis, dans l'UE et aux Émirats arabes unis. Par ailleurs, le rilzabrutinib fait actuellement l'objet d'un examen réglementaire dans le cadre du traitement de la TPI au Japon.
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