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La FDA américaine approuve le traitement de SpringWorks Therapeutics contre les tumeurs non cancéreuses
information fournie par Reuters 28/11/2023 à 00:26

(Ajout des détails du procès, des commentaires du directeur général et de la société de courtage dans les paragraphes 4 à 10; mise à jour des mouvements d'actions) par Pratik Jain et Christy Santhosh

Le régulateur américain de la santé a approuvé lundi le médicament de SpringWorks Therapeutics

SWTX.O pour traiter les patients adultes atteints de tumeurs desmoïdes, ce qui en fait le premier traitement approuvé pour ce type d'excroissance non cancéreuse des tissus mous.

Les actions de la société ont augmenté d'environ 18 % après la clôture de la séance.

La société s'attend à ce que le nirogacestat en monothérapie, commercialisé sous le nom d'Ogsiveo, soit disponible aux États-Unis dans les 10 jours suivant l'approbation, a déclaré le directeur général Saqib Islam à Reuters avant la décision de la Food and Drug Administration (FDA) à l'adresse .

L'approbation de la FDA s'appuie sur les données d'un essai de phase avancée, portant sur 142 adultes atteints de tumeurs desmoïdes en progression, dans lequel le traitement a montré un risque de progression de la maladie ou de décès inférieur de 71 % par rapport au placebo.

Après deux ans, il n'y avait aucune preuve de l'aggravation des tumeurs chez 76 % des personnes ayant reçu Ogsiveo, contre 44 % des personnes ayant reçu un placebo.

Les personnes traitées par Ogsiveo ont également fait état d'une réduction de la douleur et d'une amélioration du fonctionnement physique, selon les données.

Le médicament agit en bloquant l'activité d'une enzyme appelée gamma secrétase qui contribue à activer une protéine de signalisation appelée Notch, dont on pense qu'elle favorise la croissance des tumeurs desmoïdes.

Yaron Werber, analyste chez TD Cowen, estime que le lancement du traitement sera lent et progressif, d'autant plus que les patients supporteront le traitement pendant une longue période.

La société de courtage estime que les ventes aux États-Unis s'élèveront à 3 millions de dollars en 2023 et à 79 millions de dollars en 2024, et que les ventes atteindront un sommet de 544 millions de dollars en 2032.

) "(Nous sommes persuadés que les payeurs reconnaîtront la valeur qu'Ogsiveo apporte aux patients et qu'ils le prendront en charge", a déclaré le directeur général Islam.

Les tumeurs desmoïdes sont des excroissances rares, anormales et non cancéreuses qui se produisent dans les tissus conjonctifs et sont associées à un taux élevé de récurrence.

Selon les données de l'Institut national de la santé, on estime à 1 650 le nombre de personnes aux États-Unis chez qui une tumeur desmoïde est diagnostiquée chaque année.

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