La FDA américaine approuve la thérapie génique de Pfizer pour une maladie hémorragique rare

information fournie par Reuters •26/04/2024 à 13:17

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(Ajout du prix d'une thérapie concurrente au paragraphe 5 et d'un commentaire d'expert au paragraphe 8) par Sriparna Roy

La Food and Drug Administration américaine a approuvé vendredi la thérapie génique de Pfizer

PFE.N pour l'hémophilie B. Il s'agit de la deuxième thérapie de ce type pour ce trouble rare de la coagulation qui nécessite généralement des perfusions régulières d'une protéine de coagulation.

Les personnes atteintes d'hémophilie présentent une anomalie dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation, qui peuvent provoquer des saignements spontanés ou graves à la suite d'une blessure ou d'une intervention chirurgicale. L'hémophilie touche principalement les hommes.

Le traitement ponctuel de Pfizer, appelé Beqvez, est conçu pour stimuler la production de la protéine, appelée facteur IX (FIX), par l'organisme du patient, au lieu de perfusions intraveineuses de FIX plusieurs fois par semaine ou par mois.

Le traitement sera disponible sur ordonnance pour les patients éligibles au cours de ce trimestre, a déclaré un porte-parole de l'entreprise.

Pfizer a fixé le prix catalogue du Beqvez à 3,5 millions de dollars aux États-Unis, soit le même prix que la thérapie génique Hemgenix du fabricant australien CSL Ltd CSL.AX .

Les thérapies géniques sont souvent coûteuses et la durabilité d'un traitement à dose unique reste une question ouverte.

Le coût élevé, les problèmes logistiques et la perspective d'avancées thérapeutiques potentielles ont jusqu'à présent freiné l'adoption des premières thérapies géniques pour l'hémophilie sur le site .

Nigel Key, directeur du Centre de l'hémophilie et de la thrombose de l'Université de Caroline du Nord, a déclaré que la demande de thérapies géniques est limitée par "le degré de satisfaction des (patients) patients par rapport à leur traitement actuel... et par leur volonté de s'y engager directement, ce qui n'est pas le cas de beaucoup d'entre eux".

Une dose unique de la thérapie de Pfizer s'est avérée aussi efficace que les perfusions de protéines standard après un an, avec des saignements complètement éliminés chez 60 % des patients contre 29 % pour les perfusions.

Pfizer a déclaré qu'elle continuerait à surveiller la durabilité et l'innocuité à long terme du traitement sur une période de 15 ans.

On estime que l'hémophilie B touche près de 4 hommes sur 100 000 aux États-Unis, tandis que l'hémophilie A, une maladie apparentée, touche 12 hommes sur 100 000 aux États-Unis, selon les données du gouvernement.