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(Mise à jour des actions, ajout d'un commentaire d'analyste au paragraphe 5, commentaires du directeur général aux paragraphes 7 et 8) par Padmanabhan Ananthan
Intellia Therapeutics NTLA.O a temporairement interrompu le dosage et la sélection des patients dans deux études en phase avancée de sa thérapie génique après qu'un participant ait développé une grave lésion hépatique, a déclaré la société lundi, faisant chuter ses actions de plus de 46% dans les échanges matinaux.
Le patient, qui a reçu Nexiguran ziclumeran (nex-z), a présenté des pics importants d'enzymes hépatiques et une bilirubine élevée, ce qui a déclenché une pause de sécurité définie par le protocole, a déclaré la société. La personne a été hospitalisée et suit un traitement médical.
Nex-z est étudié comme traitement ponctuel potentiel de l'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM), une maladie cardiaque rare et mortelle dans laquelle des protéines de transthyrétine défectueuses s'accumulent dans le cœur et peuvent entraîner une défaillance de l'organe.
Ce développement constitue un revers pour l'entreprise, qui développe des traitements basés sur la technologie CRISPR. Nex-z agit en désactivant le gène responsable de la production de la protéine transthyrétine.
"Pour l'avenir, nous continuons à penser que les problèmes de sécurité entourant les programmes d'Intellia représenteront un vent contraire pour leur pipeline, étant donné la disponibilité de traitements alternatifs produisant un effet clinique similaire, et que cette dynamique freinera l'enthousiasme des investisseurs pour cette histoire", a déclaré Jack Allen, analyste chez Baird.
Intellia a déclaré qu'elle consultait des experts externes, qu'elle évaluait les mesures de réduction des risques et qu'elle discutait avec les autorités de réglementation d'un plan visant à reprendre le recrutement "dès que possible".
"Nous nous engageons activement auprès de l'agence... nous n'avons pas entendu dire qu'une suspension (clinique) était en cours", a déclaré le directeur général John Leonard lors d'une conférence téléphonique.
"Malgré cet événement récent, nous continuons à croire au potentiel de nex-z pour répondre à d'importants besoins non satisfaits des patients atteints d'amylose ATTR", a-t-il ajouté, précisant que l'entreprise partagera les données à long terme d'un essai de stade précoce au début du mois de novembre.
Le paysage thérapeutique actuel pour l'ATTR-CM comprend le médicament injectable Amvuttra d'Alnylam Pharmaceuticals
ALNY.O , le produit phare de Pfizer PFE.N Vyndaqel et l'Attruby de BridgeBio Pharma BBIO.O .
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