Actualités médicales : Une thérapie cellulaire expérimentale ralentit la progression de l'insuffisance cardiaque dans la dystrophie musculaire de Duchenne

information fournie par Reuters •30/07/2026 à 20:56

((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto)) (“Health Rounds” paraît les mardis et jeudis. Vous pensez qu'un de vos amis ou collègues devrait nous connaître? Transmettez-lui cette newsletter. Il peut également s'abonner ici par Nancy Lapid

Bonjour à tous les lecteurs de Health Rounds! Aujourd’hui, nous vous présentons une étude sur une thérapie cellulaire qui devrait ravir les défenseurs des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, qui se battent depuis des années pour obtenir de nouveaux traitements. Nous vous parlons également d’un médicament permettant de préserver la vessie chez les patients atteints d’un cancer de la vessie avancé, ainsi que d’une nouvelle méthode améliorée pour surveiller les taux de médicaments utilisés dans le traitement de la maladie de Parkinson.

Un médicament ralentit la progression de la dystrophie musculaire de Duchenne

Une thérapie cellulaire expérimentale développée par Capricor Therapeutics CAPR.O semble préserver les fonctions cardiaques et musculaires chez les jeunes patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, selon les données d’un essai clinique de phase avancée.

Ces résultats constituent une avancée potentiellement majeure pour cette maladie qui touche principalement les garçons.

Ces données montrent pour la première fois qu’un traitement permet non seulement de ralentir ou d’arrêter la perte de fonction des membres supérieurs, mais aussi de freiner la progression de l’insuffisance cardiaque chez les garçons et les jeunes hommes atteints de la dystrophie de Duchenne, ont déclaré les chercheurs. La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire qui affaiblit progressivement les muscles de tout le corps, l’insuffisance cardiaque entraînant souvent un décès prématuré.

La maladie est causée par une mutation sur le chromosome X.

Le traitement, le deramiocel, est fabriqué à partir de cellules prélevées sur des cœurs sains donnés à des fins de transplantation mais qui ne sont pas utilisables à cette fin.

Au cours de cet essai clinique de phase avancée, 106 participants âgés de 10 à 22 ans et atteints d’une forme avancée de la maladie ont reçu soit du deramiocel, soit un placebo par voie intraveineuse tous les trois mois pendant un an.

Le traitement a ralenti l’affaiblissement des muscles squelettiques de 54 % et la détérioration de la fonction cardiaque de 91 %, ont rapporté les chercheurs dans *The Lancet* .

“Si les jeunes conservent la fonction de leurs membres supérieurs, cela les aidera à préserver leur capacité à mener des activités normales, comme se nourrir seuls. Les bénéfices cardiaques pourraient réduire la mortalité”, a déclaré dans un communiqué le Dr Craig McDonald, de l’UC Davis Health, coauteur de l’étude.

Certains patients ont même constaté une légère amélioration de leur fonction cardiaque.

Les chercheurs avaient précédemment découvert que les perfusions de cellules dites “dérivées de la cardiosphère” régénéraient le muscle cardiaque endommagé après un infarctus. Par la suite, ils ont constaté que ces cellules sécrétaient des paquets de molécules d’ARN qui contribuent à la réparation des tissus de l’organisme.

Les chercheurs ont indiqué qu’ils prévoyaient de poursuivre l’étude des effets thérapeutiques du deramiocel, notamment pour déterminer s’il peut être utilisé pour traiter d’autres maladies.

Le Dr Eduardo Marbán, de l’université des sciences de la santé Cedars-Sinai, qui dirige l’étude et dont l’épouse est directeur général de Capricor, a déclaré que cette étude de phase III était la première “à démontrer l’efficacité d’une thérapie cellulaire contre une maladie génétique, ou contre tout type de maladie cardiaque”.

L’immunothérapie peut éviter l’ablation de la vessie en cas de cancer

Une nouvelle immunothérapie a permis à de nombreux patients atteints d’une forme agressive de cancer de la vessie d’éviter l’ablation chirurgicale de leur vessie lors d’un essai clinique de phase avancée.

Ce traitement a permis à de nombreux patients de rester sans cancer pendant plus de deux ans et n’a entraîné pour l’essentiel que des effets secondaires légers, selon un rapport de l’étude publié dans *The Lancet Oncology* .

Les 115 patients participant à l’étude souffraient d’un cancer de la vessie à haut risque qui avait récidivé malgré un traitement standard au bacille de Calmette-Guérin. Au lieu d’une intervention chirurgicale visant à retirer la vessie – la prochaine étape habituelle –, les patients ont reçu du crétostimogène grenadenorepvec, développé par CG Oncology.

Deux ans plus tard, les chercheurs ont constaté que 81 % des patients n’avaient pas eu besoin d’une ablation de la vessie.

Le traitement a entraîné une rémission complète, c’est-à-dire l’absence de signes détectables de cancer, chez 75 % des patients, et environ 60 % de ces rémissions complètes ont perduré au-delà de deux ans, ont précisé les chercheurs.

“Éviter l’ablation de la vessie peut avoir un impact considérable sur la vie quotidienne. Voir des patients rester sans cancer pendant des années tout en conservant leur vessie est exactement le résultat que nous espérions obtenir”, a déclaré dans un communiqué le Dr Mark Tyson, responsable de l’étude à la Mayo Clinic de Scottsdale, en Arizona.

Chez un patient, le cancer n’est pas réapparu depuis plus de quatre ans après la fin du traitement.

“Pour les patients, il ne s’agit pas seulement de traiter le cancer. Il s’agit de préserver leur qualité de vie”, a ajouté le Dr Tyson.

Un patch portable permet d’ajuster avec précision la posologie des médicaments contre la maladie de Parkinson

Un patch appliqué au bout du doigt, qui surveille en continu les taux de médicaments contre la maladie de Parkinson grâce à des marqueurs chimiques présents dans la sueur, pourrait considérablement améliorer la qualité de vie des patients, selon de nouvelles données.

Prescrire la bonne dose de lévodopa – le traitement de référence pour prendre en charge la perte de contrôle moteur causée par la maladie de Parkinson – est très difficile. Une dose trop faible rend les patients incapables de bouger, tandis qu’une dose trop élevée déclenche des mouvements saccadés sévères et incontrôlables.

Les médecins s’appuient actuellement sur les carnets de suivi des patients pour ajuster les doses, mais cette approche manque de précision.

Comme l’a rapporté l’équipe de recherche dans le PNAS , le bout du doigt présente une forte densité de glandes sudoripares, et le patch contient un gel absorbant qui agit comme une éponge à sueur pour extraire la sueur des pores.

Lorsque la lévodopa présente dans la sueur du patient entre en contact avec les enzymes intégrées au patch, cela déclenche une réaction chimique qui génère à son tour une faible tension mesurable. Cette tension sert d’indicateur du taux de lévodopa du patient: une tension faible indique un taux bas, tandis qu’une tension élevée indique un taux élevé.

Lors d’essais cliniques menés à la fois sur des volontaires sains et sur des patients atteints de la maladie de Parkinson, le patch a permis de suivre les taux de lévodopa avec la même précision que les analyses sanguines standard en laboratoire, dont les résultats ne sont disponibles qu’au bout de plusieurs jours.

Cette technologie jette les bases d’un système en boucle fermée, dans lequel un patch de surveillance de la lévodopa pourrait communiquer avec une pompe afin d’administrer automatiquement les doses précises du médicament au moment précis où l’organisme en a besoin, ont déclaré les chercheurs.