POXEL : échec d'Astra Zeneca dans la cardiomyopathie.......

ortho196

09 juil. 2026 •13:03

AstraZeneca et Ionis Pharmaceuticals ont subi un revers majeur avec Wainua, leur traitement par inhibition génique destiné aux patients atteints de cardiomyopathie amyloïde liée à la transthyrétine (ATTR‑CM).
Selon les résultats de l’essai de phase III publiés début juillet 2026, le médicament n’a pas atteint son objectif principal, qui était de réduire :

les décès d’origine cardiovasculaire,

et les événements cardiaques récurrents.

Cet échec est particulièrement marquant car Wainua était considéré comme l’un des programmes les plus prometteurs d’AstraZeneca dans les maladies rares. Le résultat remet en question la stratégie de l’entreprise dans l’ATTR‑CM, un domaine où la concurrence est intense et où les besoins médicaux restent importants.
l’échec de Wainua est un coup dur pour AstraZeneca et Ionis.
✔ Oui, PXL065 possède des mécanismes biologiques pertinents pour l’inflammation cardiaque et la fibrose, deux composantes importantes de l’ATTR‑CM.
✔ Non, PXL065 ne traite pas la cause amyloïde (TTR).
✔ Mais il pourrait avoir un intérêt comme traitement complémentaire, surtout dans les formes où l’inflammation myocardique est un driver majeur.