Le marché de l'adrénoleucodystrophie (ALD) devrait évoluer considérablement dans les années à venir, affirme DelveInsight
31 juillet
16:56
2024
Le marché de l'adrénoleucodystrophie (ALD) devrait évoluer considérablement dans les années à venir, affirme DelveInsight
Marché de l'adrénoleucodystrophie (ALD)
Selon DelveInsight, le marché de l'adrénoleucodystrophie (ALD) devrait évoluer considérablement dans les années à venir en raison de la sensibilisation aux programmes de dépistage néonatal ainsi que de l'augmentation du nombre de cas d'ALD et du lancement de nouvelles thérapies sur le marché.
Le rapport « Adrénoleucodystrophie (ALD) Market Insights, Epidemiology, and Market Forecast 2034 » de DelveInsight offre une compréhension approfondie de la maladie, de l'épidémiologie historique et prévue, ainsi que de la taille du marché de l'adrénoleucodystrophie, de la part, des tendances et des opportunités de croissance sur les sept principaux marchés (7 millions) (c'est-à-dire les États-Unis, l'UE4 (Allemagne, Espagne, Italie, France), le Royaume-Uni et le Japon).
Le rapport sur le marché de l'adrénoleucodystrophie couvre les médicaments émergents, les pratiques de traitement actuelles, la part de marché des thérapies individuelles et la taille actuelle et prévue du marché de 2020 à 2034. Il évalue également la pratique/l'algorithme de traitement actuel, les principaux moteurs et obstacles ayant un impact sur la croissance du marché et les besoins médicaux non satisfaits pour sélectionner les meilleures opportunités et évaluer le potentiel sous-jacent du marché.
Présentation de l'adrénoleucodystrophie
L'adrénoleucodystrophie (ALD) est une maladie génétique rare qui affecte le système nerveux et les glandes surrénales. Elle se caractérise par la dégénérescence progressive de la substance blanche du cerveau et le dysfonctionnement des glandes surrénales. Voici un aperçu détaillé de l'ALD, notamment de ses causes, de ses signes et symptômes, de son diagnostic et de ses options de traitement.
L'adrénoleucodystrophie est un type de leucodystrophie qui fait référence à un groupe de troubles génétiques impliquant la dégénérescence progressive de la myéline, la gaine protectrice des cellules nerveuses. L'ALD affecte principalement la substance blanche du cerveau et les glandes surrénales. Elle touche principalement les hommes, bien que les femmes puissent en être porteuses ou, dans de rares cas, présenter des symptômes.
Cette maladie est liée à des mutations du gène ABCD1 situé sur le chromosome X. Ce gène est responsable du codage d'une protéine appelée ALDP (protéine d'adrénoleucodystrophie), essentielle à la dégradation des acides gras à très longue chaîne (AGTLC) dans les peroxysomes, des organites cellulaires impliqués dans le métabolisme des lipides.
Causes
Mutation génétique : l'ALD est une maladie héréditaire récessive liée au chromosome X. Cela signifie que la maladie est causée par des mutations du gène ABCD1 sur le chromosome X. Chez les hommes, qui ont un chromosome X et un chromosome Y, une mutation du gène ABCD1 entraîne le développement de la maladie. Chez les femmes, qui ont deux chromosomes X, un gène muté peut les rendre porteuses.
Perturbation du métabolisme des acides gras à très faible taux de lipides (VLCFA) : la mutation altère la fonction de l'ALDP, ce qui entraîne l'accumulation d'acides gras à très faible taux de lipides (VLCFA) dans le cerveau et les glandes surrénales. Cette accumulation est toxique et provoque des lésions de la myéline dans le cerveau et le cortex surrénal, ce qui entraîne les symptômes de l'ALD.
Signes et symptômes
1. Symptômes neurologiques : – Forme infantile : La forme la plus courante et la plus grave, connue sous le nom d’ALD cérébrale, débute généralement dans la petite enfance. Les symptômes comprennent des changements de comportement, des difficultés d’apprentissage et une perte progressive des capacités motrices. À mesure que la maladie progresse, les enfants peuvent subir une perte de la vue, des convulsions et une perte des fonctions cognitives. – Forme adolescent/adulte : Les symptômes peuvent inclure un déclin neurologique progressif, tel qu’un dysfonctionnement moteur, une altération des fonctions cognitives et des symptômes psychiatriques. Le début peut survenir à la fin de l’adolescence ou à l’âge adulte.
2. Insuffisance surrénalienne : – Maladie d'Addison : L'une des principales caractéristiques de l'ALD est l'insuffisance surrénalienne, également connue sous le nom de maladie d'Addison. Les symptômes comprennent la fatigue, la perte de poids, l'hypotension artérielle et une peau foncée.
3. Changements comportementaux et cognitifs : – Les enfants peuvent présenter des problèmes de comportement, notamment une hyperactivité, une agressivité ou un repli sur soi. – Le déclin cognitif peut affecter la mémoire, l’attention et les capacités d’apprentissage.
4. Symptômes physiques : – Difficulté de mouvement et de coordination, y compris problèmes de marche et de motricité fine. – Perte de force musculaire et spasticité.
Diagnostic
1. Évaluation clinique : – Antécédents médicaux : Des antécédents médicaux et familiaux détaillés sont essentiels pour le diagnostic, en particulier compte tenu du mode d’hérédité lié au chromosome X. – Examen neurologique : Évalue les symptômes liés aux fonctions motrices et cognitives.
2. Examens d’imagerie : – IRM (Imagerie par résonance magnétique) : L’IRM du cerveau peut révéler des schémas caractéristiques de lésions de la substance blanche associées à l’ALD. Dans l’ALD cérébrale, l’IRM montre une démyélinisation étendue.
3. Tests de laboratoire : – Taux plasmatiques d’AGTLC : Des taux élevés d’acides gras à très longue chaîne dans le sang sont révélateurs d’une ALD. Ce test permet de confirmer le diagnostic et de surveiller la progression de la maladie.
4. Tests génétiques : – Analyse du gène ABCD1 : Les tests génétiques peuvent identifier des mutations dans le gène ABCD1, confirmant ainsi le diagnostic d’ALD.
5. Tests de la fonction surrénalienne : – Test de stimulation à l’ACTH : Évalue la fonctionnalité des glandes surrénales, aidant à diagnostiquer l’insuffisance surrénalienne.
Traitement
1. Thérapie de remplacement hormonal : – Gestion de l’insuffisance surrénalienne : Un traitement à vie avec des corticostéroïdes (comme l’hydrocortisone) est nécessaire pour gérer l’insuffisance surrénalienne.
2. Traitements modificateurs de la maladie : – Transplantation de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) : ce traitement vise à stopper la progression des symptômes neurologiques, notamment aux premiers stades de l'ALD cérébrale. Il consiste à remplacer les cellules souches du patient par des cellules souches saines provenant d'un donneur. – Thérapie génique : des approches expérimentales sont en cours de développement pour corriger le défaut génétique de l'ALD. Ces thérapies sont encore largement en phase de recherche mais sont prometteuses pour les traitements futurs.
3. Traitement symptomatique : – Physiothérapie : Aide à gérer et à améliorer les capacités motrices et la mobilité. – Ergothérapie : Aide aux activités de la vie quotidienne et à la réadaptation cognitive. – Orthophonie : Traite les difficultés de communication.
4. Soins de soutien : – Soutien psychologique : Les groupes de soutien et de conseil peuvent être bénéfiques pour les patients et les familles confrontés à l’impact émotionnel de la maladie. – Soutien éducatif : Les services d’éducation spécialisée peuvent aider les enfants ayant des difficultés d’apprentissage résultant de lésions neurologiques.
Directions futures
Les recherches sur l’adrénoleucodystrophie se poursuivent, l’accent étant mis sur l’amélioration du diagnostic précoce, le développement de traitements efficaces et l’exploration de thérapies géniques potentielles. Les progrès de la génétique moléculaire et de la recherche sur les cellules souches ont le potentiel de transformer la prise en charge de cette maladie invalidante.
L'adrénoleucodystrophie est une maladie génétique grave qui affecte les systèmes neurologique et endocrinien. Un diagnostic et une intervention précoces sont essentiels pour gérer la maladie et améliorer la qualité de vie. Les progrès réalisés dans les options de traitement, notamment la thérapie par cellules souches et la thérapie génique, offrent l'espoir d'une meilleure gestion et de traitements potentiels à l'avenir. La poursuite des recherches et du soutien est essentielle pour améliorer les résultats des personnes touchées par l'ALD.
Faits marquants du marché de l'adrénoleucodystrophie (ALD)
En 2023, les États-Unis représentaient la plus grande taille de marché (~ 400 millions USD) de l'adrénoleucodystrophie, par rapport à l'UE4 (Allemagne, Espagne, Italie, France), au Royaume-Uni et au Japon.
L'adrénoleucodystrophie (ALD) est une maladie liée au chromosome X résultant d'un défaut de la bêta-oxydation peroxysomale des acides gras à très longue chaîne (VLCFA).
En fonction de l'âge d'apparition et de la gravité de ses symptômes, l'ALD est classée en trois types principaux : l'adrénoleucodystrophie cérébrale infantile (ALD), l'adrénomyéloneuropathie (AMN) et la maladie d'Addison.
Selon les estimations de DelveInsight, la CALD représentait la plus grande part (~ 50 %) des cas d'ALD diagnostiqués aux États-Unis en 2023.
L'adrénoleucodystrophie (ALD) est une maladie génétique rare qui touche principalement les garçons pendant l'enfance. En 2023, environ 60 % des cas d'ALD ont été diagnostiqués chez les hommes sur la base de la prévalence de la maladie selon le sexe dans l'étude 7MM.
Il n'existe actuellement aucun traitement curatif contre l'ALD. L'une des options thérapeutiques efficaces pour l'ALD cérébrale est la greffe de cellules souches, une procédure au cours de laquelle le patient reçoit des cellules souches sanguines provenant d'un donneur génétiquement compatible. La thérapie par cellules souches hématopoïétiques est efficace dans l'ALD-X si elle est initiée tôt, mais le traitement de l'AMN-X fait défaut
La taille du marché de l'adrénoleucodystrophie (ALD) dans les 7MM devrait augmenter en raison de la sensibilisation croissante aux programmes de dépistage néonatal, du nombre croissant de cas d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD) et de l'approbation attendue de thérapies potentielles au cours de la période de prévision (2024-2034).
En septembre 2022, Bluebird Bio a reçu l'approbation accélérée de la FDA américaine pour la thérapie génique SKYSONA pour l'adrénoleucodystrophie cérébrale précoce et active (CALD).
Plusieurs thérapies émergentes comme la Leriglitazone (MIN-102), le PXL770 et d’autres sont en cours de développement pour l’ALD afin de répondre aux besoins médicaux non satisfaits existants sur le marché.
En janvier 2024, Minoryx Therapeutics a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA avait recommandé de ne pas accorder d'autorisation de mise sur le marché pour Nezglyal (lériglitazone) comme traitement de l'X-ALD.
Marché de l'adrénoleucodystrophie (ALD)
La section Perspectives du marché du rapport permet de développer une compréhension détaillée de la taille historique, actuelle et prévue du marché de l'adrénoleucodystrophie en analysant l'impact des thérapies actuelles et émergentes du pipeline. Il évalue également en profondeur les moteurs et les obstacles du marché, les besoins non satisfaits et les technologies émergentes qui devraient avoir un impact sur la dynamique du marché.
Le rapport donne des détails complets sur la tendance du marché de l'adrénoleucodystrophie pour chaque médicament commercialisé et les thérapies du pipeline à mi-parcours et à un stade avancé en évaluant leur impact en fonction du coût annuel de la thérapie, de leur mécanisme d'action (MOA), de leur voie d'administration (ROA), des types de molécules, de la concurrence avec d'autres thérapies, de la valeur de la marque et de leur impact sur le marché.
Évaluation épidémiologique de l'adrénoleucodystrophie
La section épidémiologie fournit des informations sur les tendances épidémiologiques historiques, actuelles et prévues dans les sept principaux pays (7 millions) de 2020 à 2034. Elle permet de reconnaître les causes des tendances épidémiologiques actuelles et prévues en explorant de nombreuses études et recherches. La section épidémiologie fournit également une analyse détaillée du bassin de patients diagnostiqués et prévalents, des tendances futures et des points de vue des principaux leaders d'opinion.
Le rapport couvre l’épidémiologie de l’adrénoleucodystrophie, segmentée comme suit :
Population totale prévalente d'ALD dans la tranche d'âge 7MM [2020–2034]
Prévalence de l'ALD selon le sexe chez les 7MM [2020–2034]
Population prévalente diagnostiquée selon le sexe de l'ALD dans la tranche d'âge 7MM [2020-2034]
Prévalence de l'ALD diagnostiquée selon le type chez les hommes dans la cohorte 7MM [2020–2034]
Activités de développement de nouveaux médicaments et de nouveaux produits pour le traitement de l'adrénoleucodystrophie
La section sur l'adoption des médicaments se concentre sur le taux d'adoption des médicaments potentiels récemment lancés sur le marché de l'adrénoleucodystrophie ou dont le lancement est prévu au cours de la période d'étude. L'analyse couvre l'adoption du marché de l'adrénoleucodystrophie par médicament, l'adoption par les patients par thérapie et les ventes de chaque médicament. De plus, la section sur l'évaluation thérapeutique permet de comprendre les médicaments dont l'adoption est la plus rapide et les raisons de l'utilisation maximale des médicaments. De plus, elle compare les médicaments en fonction de la part de marché.
Le rapport couvre également les activités de développement du pipeline de l'adrénoleucodystrophie. Il fournit des informations précieuses sur les différents candidats thérapeutiques à divers stades et sur les principales entreprises impliquées dans le développement de thérapies ciblées. Il analyse également les développements récents tels que les collaborations, les acquisitions, les fusions, les détails des brevets de licence et d'autres informations sur les thérapies émergentes.
Découvrez comment le marché de l'adrénoleucodystrophie évoluera et se développera d'ici 2034 sur
https://www.delveinsight.com/sample-request/adrenoleukodystrophy-market
Analy se thérapeutique de l'adrénoleucodystrophie (ALD)
Plusieurs grandes sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques développent des thérapies pour l'adrénoleucodystrophie (ALD). Actuellement, bluebird bio est leader du marché thérapeutique avec ses candidats médicaments contre l'adrénoleucodystrophie (ALD) au stade le plus avancé de développement clinique.
Les principales entreprises du marché thérapeutique de l'adrénoleucodystrophie (ALD) comprennent :
Biographie du merle bleu
Société de technologies génétiques appliquées
Poxel
Thérapeutique Minoryx
Orphéris
Médicaments MedDay
Thérapeutique Viking
Biographie du merle bleu
Minoryx Therapeutics, SL
Médicaments MedDay
Thérapeutique Magenta
Orpheris Inc.
Biotechnologie SOM
