En date du 27 Mai 2025
Ipsen, société biopharmaceutique mondiale axée sur l'innovation et les soins spécialisés, a reçu l'approbation de financement du ministère de la Santé pour Iqirvo (elafibranor) dans le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP) en association avec l'acide ursodésoxycholique (UDCA) chez les adultes présentant une réponse inadéquate à l'UDCA ou en monothérapie chez les patients intolérants à l'UDCA. Ce nouveau médicament, disponible à partir du 1er juin, est présenté sous forme de comprimés de 80 mg. Cette approbation représente une avancée significative pour cette communauté de patients et renforce l'engagement d'Ipsen en faveur de l'innovation médicale dans le domaine des maladies hépatiques cholestatiques rares.
La CBP est une maladie hépatique auto-immune rare dont la prévalence est en augmentation dans le monde entier. L'incidence est estimée entre 0,33 et 5,8 pour 100 000 habitants par an et le taux de prévalence entre 1,91 et 40,2 pour 100 000 habitants. Les femmes sont plus à risque de CBP que les hommes. En réalité, 9 personnes sur 10 atteintes de CBP sont des femmes, bien que la raison de ce phénomène reste largement inconnue. Chez les personnes atteintes de CBP, l'organisme attaque et détruit progressivement les petits canaux biliaires du foie. En l'absence de traitement, la bile et les toxines s'accumulent (cholestase), entraînant une cicatrisation hépatique (cirrhose) et, à terme, une insuffisance hépatique.
L'élafibranor est le premier agoniste double des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR) alpha et delta administré par voie orale. Il cible les protéines PPARα et PPARδ, considérées comme des régulateurs clés de la synthèse des acides biliaires (AB), des processus inflammatoires et de la fibrose. Ce nouveau médicament améliore les paramètres biochimiques hépatiques et les symptômes cliniques tels que la fatigue et le prurit. Des analyses complémentaires de l'étude ELATIVE (LBP-027), récemment présentées au congrès de l'Association européenne pour l'étude du foie (EASL), suggèrent que jusqu'à deux fois plus de patients traités par ce nouveau médicament ont obtenu une amélioration cliniquement significative de la fatigue par rapport au placebo après 52 semaines de traitement. Ces données suggèrent également que l'effet positif du nouveau médicament sur la fatigue est indépendant de son effet sur le prurit.
« Nous sommes ravis que le Système national de santé espagnol (SNS) intègre elafibranor, offrant ainsi une option thérapeutique innovante aux personnes atteintes de CBP en Espagne. Cette autorisation représente une avancée importante pour ces patients, car nous sommes confrontés à une maladie hépatique rare dont les symptômes ont un impact très significatif sur leur qualité de vie », explique Lucía Regadera, directrice des affaires médicales et réglementaires d'Ipsen en Espagne et au Portugal.
Pour Turnes, chef du service de l'appareil digestif au CHU de Pontevedra, « disposer d'un traitement alternatif au traitement standard de première intention est essentiel, car 4 patients sur 10 ne répondent pas correctement au traitement et nécessitent un traitement complémentaire. La cholangite biliaire primitive est une maladie qui, en l'absence de traitement, provoque des lésions hépatiques chroniques au fil des ans, conduisant à terme à une cirrhose et à un cancer du foie. » « De plus, ce médicament peut entraîner d'autres complications, telles que des démangeaisons intenses, limitant fortement l'espérance de vie des patients, et une fatigue anormalement intense, très invalidante », explique Turnes.
L'approbation de la nouvelle molécule s'appuie sur les données de l'essai de phase III ELATIVE, qui ont démontré un bénéfice thérapeutique statistiquement significatif, avec une différence de 47 % (p < 0,001) ajustée par rapport au placebo entre les patients ayant reçu 80 mg d'elafibranor (51 %) et ceux ayant reçu le placebo (4 %), obtenant une réponse biochimique. Le traitement par ce nouveau médicament a également été associé à une amélioration du prurit (démangeaisons), avec des réductions plus importantes que sous placebo des scores totaux de démangeaisons au questionnaire de qualité de vie PBC-40 et à l'échelle 5-D. Une tendance à l'amélioration du prurit avec la nouvelle molécule par rapport au placebo a également été observée pour le score NRS d'intensité des démangeaisons, mais cette tendance n'était pas statistiquement significative. Les groupes de patients traités par le nouveau médicament et le groupe placebo ont présenté des taux d'événements indésirables similaires.
