GENFIT : Gastroenterology mai 2020

osaffer

08 juin 2020 •15:25

Tout tourne autour des résultats cliniques. Besoin de ces données

La FDA a récemment publié un tableau des paramètres de substitution qui ont déjà été utilisés dans leurs programmes de développement pour des médicaments qui ont été approuvés ou qui sont des critères de substitution que la FDA a indiqué accepter dans ses directives ou autres documents.36,37 Le tableau de la FDA Les critères de substitution indiquent actuellement une «amélioration de la fibrose sans aggravation de la stéatohépatite» comme critère de substitution pour les essais cliniques sur la NASH36. fibrose et mortalité, morbidité ou HRQoL. Par conséquent, actuellement, il ne semble pas y avoir de preuve scientifique directe pour valider l'amélioration de la fibrose en tant que critère de substitution établi et validé des résultats à long terme. Bien que la maternité de substitution de la fibrose soit biologiquement plausible et que le stade de la fibrose soit un marqueur pronostique puissant, faisant de l'amélioration de la fibrose un critère raisonnable pour l'octroi d'une approbation réglementaire provisoire, il est finalement nécessaire de générer des données solides pour étayer cela sur la base d'essais de traitement réglementaires dans ce domaine. . Ceci est important parce que les organismes de réglementation et les payeurs, qui sont responsables des décisions de remboursement des soins de santé et sont généralement plus rigoureux dans leurs exigences en matière de preuves, préfèrent les preuves issues des résultats finaux pertinents pour le patient et n'accepteront les paramètres de substitution que s'ils sont basés sur des preuves formelles de validation .5,6 L'importance du lien entre les substituts putatifs et les résultats cliniquement significatifs est reconnue dans la récente publication d'un atelier international sur les paramètres des essais cliniques38.