CROSSJECT (CRO. PA) a atteint un tournant critique dans sa tentative d’obtenir une autorisation d’utilisation d’urgence (EUA) pour ZEPIZURE®, son auto-injecteur sans aiguille pour le traitement de l’état de mal épileptique, une maladie convulsive potentiellement mortelle. Avec des données de fabrication finales attendues dès juin 2025, la société est sur le point de changer la donne dans le traitement d’urgence de l’épilepsie, si elle peut naviguer dans le processus d’examen de la FDA. Voici pourquoi les investisseurs devraient y prêter une attention particulière.
Progrès de la fabrication et de la réglementation : un calendrier serré
La collaboration de CROSSJECT avec EUROFINS, partenaire du CDMO, n’a cessé de progresser. En mai 2025, toutes les étapes de remplissage aseptique des lots d’homologation ZEPIZURE® étaient terminées, et les données finales de libération des lots devraient être livrées en juin. Une fois intégrée au dossier réglementaire, la BARDA, l’agence américaine qui finance le projet, soumettra la demande à la FDA. Les premiers commentaires de la FDA sur l’exhaustivité du dossier sont attendus dans le mois suivant la soumission, l’autorisation pouvant suivre peu de temps après.
Les enjeux sont élevés : une décision positive de l’EUA permettrait de remplir un contrat de 60 millions de dollars de la BARDA pour fournir ZEPIZURE® au programme américain ChemPack, un stock national de préparation aux menaces chimiques. Le PDG Patrick Alexandre a souligné l’importance de cette étape, affirmant qu’elle validait la plateforme ZENEO® en tant que technologie disruptive d’administration de médicaments.
Efficacité et données cliniques : prouvées dans la pratique
L’efficacité de ZEPIZURE® est étayée par l’étude historique RAMPART, qui a établi le midazolam intramusculaire comme la référence en matière de prise en charge des crises préhospitalières. Publié dans Neurology and Therapy (2024), l’essai de bioéquivalence de Crossject a confirmé la fiabilité de ZEPIZURE : il a délivré du midazolam avec une variabilité d’absorption inférieure de 50 % par rapport aux formulations intranasales, assurant une terminaison plus rapide et plus cohérente des crises.
Un essai de phase 1 en 2025 validera davantage sa bioéquivalence avec les seringues IM midazolam existantes, une étape critique pour l’approbation de la FDA. Les données de stabilité sont également solides, les lots affichant une durée de conservation de 36 mois, ce qui facilite la logistique de la chaîne d’approvisionnement pour CHEMPACK et la commercialisation future.
Opportunités de marché : combler une lacune critique
L’état de mal épileptique touche 40 % des patients épileptiques aux États-Unis, soit jusqu’à 4 millions de crises par an, mais les traitements actuels, comme les sprays nasaux, échouent souvent dans les situations d’urgence réelles. La conception de l’auto-injecteur ZEPIZURE élimine le besoin d’accès veineux ou d’expertise clinique, ce qui le rend utilisable par les premiers intervenants ou les soignants.
Le contrat CHEMPACK garantit à lui seul des revenus précoces, mais le marché adressable plus large est vaste. S’il est approuvé, ZEPIZURE pourrait se tailler une place en tant qu'« EpiPen de l’épilepsie », ciblant à la fois les situations d’urgence et la prise en charge à long terme des patients. Les analystes estiment que le marché mondial des traitements de l’épilepsie aiguë pourrait dépasser 1,5 milliard de dollars d’ici 2027, en raison d’une prise de conscience croissante et de besoins non satisfaits.
Risques et défis : la voie à suivre
Si les progrès sont encourageants, des risques subsistent. Les retards de fabrication, qui repoussent déjà le calendrier au deuxième trimestre 2025, pourraient mettre à rude épreuve les ressources. La concurrence est féroce : les sprays nasaux comme Valday (Zogenix) et les seringues génériques de midazolam dominent le marché. ZEPIZURE doit prouver son avantage en termes de facilité d’utilisation lors d’essais comparatifs.
Les obstacles réglementaires sont une autre préoccupation. Bien que l’approbation de l’EUA soit plus rapide que l’approbation complète de la FDA, l’agence peut exiger des données de sécurité supplémentaires ou restreindre l’étiquetage. Le fait que CROSSJECT s’appuie sur la BARDA pour les soumissions introduit également un risque d’exécution, car les retards bureaucratiques pourraient prolonger le délai.
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