Sanofi annonce que la FDA américaine a accordé un examen prioritaire à la nouvelle demande de médicament pour le venglustat, un nouvel inhibiteur oral expérimental de la glucosylcéramide synthase, pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 3 (MG3), un trouble rare de surcharge lysosomale.
La maladie de Gaucher est marquée par l'accumulation anormale de molécules de sucre et de graisse appelées glycosphingolipides (GSL) dans la rate, le foie, la moelle osseuse et les poumons. Chez les patients atteints de la MG3, ces molécules s'accumulent aussi dans le système nerveux central, où elles entraînent une neuro-inflammation.
S'il était approuvé, le venglustat deviendrait le premier traitement disponible aux États-Unis pour traiter les manifestations neurologiques progressives associées à la MG3 et élargirait le portefeuille d'options thérapeutiques de Sanofi pour les patients atteints de maladies de surcharge lysosomale.
La demande du groupe de santé français est étayée par l'étude de phase 3 LEAP2MONO, dont les résultats montrent que le venglustat a satisfait aux deux objectifs principaux de l'étude et à trois des quatre objectifs secondaires clés, le produit ayant en outre été globalement bien toléré.
L'examen prioritaire est accordé aux demandes réglementaires qui visent l'approbation de traitements susceptibles d'apporter des améliorations significatives dans le traitement, le diagnostic ou la prévention d'affections graves. La date d'action cible pour la décision de la FDA est le 25 novembre.
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