(AOF) - Longtemps réservé à la hausse, le titre Theranexus a débuté la séance sur une envolée de plus de 30 % à 0,865 euro. La société biopharmaceutique développant des candidats médicaments pour les maladies neurologiques rares, et la Fondation Beyond Batten Disease, (BBDF) ont annoncé des données en vie réelle très positives qui soutiennent l’efficacité d’un traitement. Il s’agit de Batten-1, son candidat médicament contre la maladie de Batten (CLN3), en partenariat avec BBDF. Cette maladie génétique du système nerveux, rare et mortelle, ne dispose d’aucun traitement.
Les analyses ont mis en évidence une différence statistiquement significative et cliniquement pertinente en faveur de Batten-1, avec une préservation notable de l'acuité visuelle chez les patients traités par rapport aux patients non traités.
Le Dr Gary Clark, Chef du service de neurologie et de neurosciences du développement au Baylor College of Medicine, Houston, Texas estime qu' " obtenir une quasi-stabilisation de l'acuité visuelle sur 12 mois chez les patients CLN3 est remarquable et sans précédent. Dans cette population, une dégradation continue de la vision est attendue. Ces résultats offrent un réel espoir de modifier le cours naturel de la maladie ".
Pour Marie Sebille, directrice médicale de Theranexus : " ces résultats ont été obtenus en utilisant le critère principal d'efficacité défini pour notre essai de phase 3, ce qui est particulièrement rassurant. Ils viennent fortement appuyer notre stratégie de développement et renforcer la pertinence de notre choix de critère d'évaluation pour démontrer l'efficacité potentielle de Batten-1 ".
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