Sarepta et Lysogene annoncent un accord de licence exclusif pour LYS-SAF302, une thérapie génique innovante prête à entrer en phase pivot contre la MPS IIIA, assorti d’une option pour un autre programme de thérapie

information fournie par Boursorama •15/10/2018 à 14:17

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•Cet accord porte le portefeuille de produits de thérapie génique de Sarepta à 14 programmes
•La mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA), une pathologie également connue sous le nom de maladie de Sanfilippo de type A, est une maladie pédiatrique neuro-dégénérative d’origine génétique rare, grave et actuellement incurable, liée à une surcharge lysosomale
•L’étude pivot de thérapie génique devrait démarrer avant la fin de 2018 ; elle vise à évaluer l’efficacité de LYS-SAF302 pour améliorer ou stabiliser le stade de développement neurologique des patients atteints de MPS IIIA
•Sarepta acquiert les droits commerciaux exclusifs de LYS-SAF302 aux États-Unis et sur les autres marchés hors de l’Europe, tandis que Lysogene conserve l’intégralité des droits commerciaux en Europe
•Lysogene recevra 15 M$ (13 M€) à la signature, en plus de paiements potentiels futurs pour le franchissement d’étapes cliniques, réglementaires et commerciales pour LYS-SAF302, pour un montant total pouvant aller jusqu’à 125 M$ (108 M€) et des royalties sur les ventes ; en outre, Sarepta investira 2,5 M$ (2,2 M€) dans le capital de Lysogene à un prix représentant une prime de 30%