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Les actions chutent de 36 % en raison de l'examen minutieux des thérapies géniques de Sarepta par la FDA
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Les analystes mettent en garde contre l'atteinte à la crédibilité de la direction
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L'entreprise perd sa désignation de plateforme technologique
(Ajout de déclarations de la FDA et de l'entreprise) par Bhanvi Satija
Les autorités américaines ont demandé vendredi à Sarepta Therapeutics SRPT.O d'interrompre volontairement les livraisons de sa thérapie génique Elevidys après le décès d'un patient atteint de dystrophie musculaire qui avait reçu un traitement expérimental différent, mais la société a déclaré qu'elle ne le ferait pas.
La Food and Drug Administration a annoncé cette décision, confirmant une information de Reuters, après en avoir fait la demande lors d'une réunion avec Sarepta vendredi.
À la suite de la demande de la FDA, la société Sarepta, basée à Cambridge (Massachusetts), a déclaré dans un communiqué qu'elle continuerait à expédier le traitement aux personnes ambulatoires, mais qu'elle maintenait l'arrêt qu'elle avait mis en place le 15 juin pour les patients non ambulatoires, après avoir signalé à la FDA un cas d'insuffisance hépatique aiguë chez un patient qui ne pouvait pas marcher.
Sarepta a déclaré avoir pris cette décision "sur la base de notre interprétation scientifique complète des données, qui ne montre aucun signal de sécurité nouveau ou modifié dans la population des patients ambulatoires"
Bien que l'homme de 51 ans atteint de dystrophie musculaire des ceintures qui est décédé récemment ne prenait pas Elevidys, sa thérapie expérimentale et Elevidys sont basés sur une technologie génétique similaire, a déclaré la FDA.
La FDA a indiqué qu'elle suspendait les essais cliniques pour la dystrophie musculaire des ceintures en raison de problèmes de sécurité.
Elevidys a reçu une autorisation traditionnelle en 2024 pour les patients âgés de 4 ans et plus atteints de la mutation génétique de la dystrophie musculaire de Duchenne qui peuvent marcher, ainsi qu'une autorisation conditionnelle accélérée pour ceux qui sont atteints de la maladie qui entraîne une fonte musculaire et qui ne le peuvent pas, même si la thérapie n'a pas atteint l'objectif principal lors d'un essai en phase finale.
Autre revers, l'autorité de régulation a également révoqué la désignation de technologie de plate-forme pour la thérapie génique de Sarepta, un statut qui peut rationaliser l'examen réglementaire et qui est accordé lorsqu'une technologie est prometteuse pour plusieurs indications.
Les actions de Sarepta ont terminé en baisse de 36 %, à 14,08 dollars. À un moment donné, vendredi, l'action a chuté de plus de 40 % pour atteindre son niveau le plus bas depuis plus de neuf ans, après que la société a annoncé le décès d'un troisième patient.
L'agence a renforcé la surveillance de Sarepta après le décès, cette année, de deux adolescents traités par Elevidys. Les trois décès ont été causés par une insuffisance hépatique aiguë et sont survenus chez des patients non ambulatoires.
DÉCEPTION ET INQUIÉTUDE
La FDA a déclaré qu'elle continuait d'enquêter sur le risque d'insuffisance hépatique aiguë avec des conséquences graves, y compris l'hospitalisation et le décès, avec les thérapies géniques utilisant la technologie de la plate-forme AAVrh74 de Sarepta.
Les analystes de Wall Street ont déclaré que le troisième décès pourrait faire hésiter les patients à utiliser Elevidys. Les groupes de patients ont déclaré que les développements autour d'Elevidys étaient préoccupants.
"Les familles touchées par la dystrophie musculaire de Duchenne sont aux prises avec un mélange de déception, d'inquiétude... et d'incertitude quant aux choix qu'elles font pour leurs propres enfants ou pour elles-mêmes", a déclaré Debra Miller, fondatrice de l'organisation à but non lucratif CureDuchenne.
Mercredi, Sarepta a déclaré qu'elle travaillait avec la FDA pour ajouter une étiquette d'avertissement sur les risques de toxicité hépatique sur l'emballage d'Elevidys.
Lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs vendredi, les analystes ont demandé à Sarepta pourquoi elle n'avait pas révélé le dernier décès de patient mercredi, lorsqu'elle a annoncé 500 licenciements et des réductions dans son programme de dystrophie musculaire des ceintures, en invoquant des raisons financières.
Le directeur général Doug Ingram a déclaré que cette question n'était "ni importante, ni centrale" dans la mise à jour de mercredi et que la décision de mettre fin à l'étude sur la thérapie génique de la dystrophie musculaire des ceintures avait été prise indépendamment du décès du patient.
La société a également déclaré que les problèmes hépatiques ne constituaient pas un nouveau signal de sécurité dans l'étude. Cependant, certains analystes, dont ceux de BMO Capital Markets, ont averti que la façon dont Sarepta a géré cette information pourrait nuire à la crédibilité de la direction.
Au moins deux analystes ont demandé si d'autres décès étaient survenus dans le cadre des programmes de thérapie génique de Sarepta. La société a déclaré qu'elle n'avait pas connaissance d'autres décès que les trois qui ont été divulgués.
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