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Roche ROPC.S a annoncé jeudi qu'elle entamait une étude de phase tardive pour sa thérapie génique Elevidys à la suite des commentaires de l'autorité européenne de réglementation des médicaments.
Le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), pour lequel Roche travaille en partenariat avec l'entreprise américaine Sarepta Therapeutics SRPT.O , n'a pas réussi à obtenir le soutien de l'Agence européenne des médicaments (EMA) l'année dernière, après avoir fait l'objet d'un examen minutieux à la suite de deux décès de patients liés au traitement.
* L'étude de phase III vise à générer des données supplémentaires contrôlées par placebo, nécessaires à une nouvelle soumission réglementaire auprès de l'EMA.
* Elevidys est actuellement autorisé dans neuf pays pour les garçons ambulatoires présentant une mutation DMD confirmée, y compris aux États-Unis, qui avaient temporairement ordonné une pause dans les livraisons en juillet dernier.
* La DMD est une maladie héréditaire rare qui touche principalement les garçons et entraîne un affaiblissement progressif des muscles au fil du temps.
* L'étude s'étendra sur plus de 72 semaines et évaluera l'efficacité et la sécurité d'Elevidys par rapport à un placebo chez une centaine de garçons atteints de DMD en début d'ambulatoire. Le critère d'évaluation principal est le changement dans ce que l'on appelle le "temps pour se lever" à partir de la vitesse du sol.
* "Notre confiance repose sur de solides données à long terme montrant l'efficacité et la sécurité durables d'Elevidys, ainsi que sur notre expérience du traitement de plus d'un millier de garçons ambulatoires dans le monde entier", a déclaré Levi Garraway, médecin en chef de Roche et responsable du développement mondial des produits.
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