Lysogene (FR0013233475 - LYS), société biopharmaceutique pionnière de phase 3 spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce la publication d'un article scientifique décrivant les travaux précliniques réalisés avec LYS-SAF302, candidat-médicament actuellement en phase II/III (NCT03612869) pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type IIIA (MPS IIIA).
« Dans cette publication, nous démontrons que LYS-SAF302 a été capable de corriger la pathologie de la maladie MPS IIIA dans le modèle murin et d'obtenir une expression et une distribution à la fois forte et étendue du transgène dans le cerveau des chiens et des primates non humains après administration intracérébrale. En extrapolant les résultats des études chez le chien et le singe au cerveau humain, il apparait que la dose et le volume actuellement utilisés dans l'essai clinique permettraient de rétablir au moins 20% de l'activité SGSH normale dans le cerveau d'un patient atteint de la MPS IIIA, ce qui devrait avoir un impact positif significatif sur la progression de la maladie » déclare Ralph Laufer, Directeur Scientifique de Lysogene.
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