((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajoute des détails dans les paragraphes 5 et 6, ainsi que des informations générales dans l'ensemble du texte)
Le régulateur américain de la santé a approuvé lundi la thérapie génique de la société Orchard Therapeutics, basée au Royaume-Uni, pour traiter les enfants atteints de leucodystrophie métachromatique (MLD), ce qui en fait le premier traitement approuvé aux États-Unis pour cette maladie rare et héréditaire.
Orchard, qui a été rachetée par la société pharmaceutique japonaise Kyowa Kirin 4151.T pour 477,6 millions de dollars l'année dernière, a déclaré qu'elle fournirait des détails sur le prix et la disponibilité de la thérapie dans le courant de la semaine.
Le traitement unique, commercialisé sous le nom de Lenmeldy aux États-Unis, est autorisé pour les enfants à certains stades de progression de la maladie, selon la Food and Drug Administration (FDA).
L'autorisation s'appuie sur les données de 37 enfants ayant reçu le Lenmeldy dans le cadre de deux essais cliniques ouverts, dont les résultats ont montré que le traitement réduisait de manière significative le risque de déficience motrice grave ou de décès par rapport aux enfants non traités.
L'autorité de régulation a également signalé un risque potentiel de cancer du sang associé au traitement, ainsi que la formation de caillots sanguins ou un type de gonflement des tissus cérébraux.
La MLD, qui affecte le cerveau et le système nerveux, se caractérise par l'accumulation de certaines substances grasses dans les cellules et entraîne une perte des fonctions motrices et cognitives ainsi qu'une mort prématurée.
Selon la FDA, cette maladie toucherait une personne sur 40 000 aux États-Unis.
Avant l'acquisition d'Orchard, Yaron Werber, analyste chez TD Cowen, avait estimé le chiffre d'affaires maximal de la thérapie à 300 millions de dollars au niveau mondial, avec des ventes annuelles inférieures à 70 millions de dollars jusqu'en 2025. La société de courtage ne couvre plus Orchard.
La thérapie est approuvée dans l'Union européenne et vendue sous la marque Libmeldy.
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