((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de commentaires d'analystes aux paragraphes 6 et 7, de médicaments similaires aux paragraphes 5 et 8, mise à jour des actions) par Christy Santhosh
Le médicament expérimental de Scholar Rock SRRK.O a atteint sa cible principale dans un essai de stade avancé pour l'atrophie musculaire spinale, a déclaré la société de biotechnologie lundi, ce qui a fait bondir ses actions de plus de 300% dans les premiers échanges.
Le traitement, l'apitegromab, a amélioré de manière statistiquement significative les mesures de la fonction motrice, telles que se tenir debout et ramper, par rapport à un placebo, chez les personnes souffrant de cette maladie rare.
La SMA est la première cause génétique de mortalité infantile et touche environ 1 personne sur 10 000, selon les données du gouvernement américain. Elle empêche l'organisme de produire une protéine nécessaire au développement neuromusculaire et laisse les enfants trop faibles pour marcher, parler et avaler.
L'apitegromab améliore la force et le développement des muscles en bloquant les effets de la myostatine, une protéine qui inhibe la croissance musculaire.
Il existe actuellement trois traitements de la SMA approuvés par la Food and Drug Administration américaine: Spinraza de Biogen BIIB.O , Zolgensma, la thérapie génique de Novartis NOVN.S , et Evrysdi, le médicament oral de Roche
ROG.S et PTC Therapeutics PTCT.O . Aucune de ces cibles ne vise le développement musculaire.
Les analystes de Wall Street ont déclaré qu'ils s'attendaient à ce que l'apitegromab obtienne l'approbation de la FDA, bien qu'une dose plus élevée ait été inférieure aux attentes en matière d'efficacité dans l'essai.
Le médicament a fait mouche", a déclaré Srikripa Devarakonda, analyste chez Truist, qui prévoit maintenant que les ventes maximales du médicament pour les patients atteints de SMA atteindront 1,2 milliard de dollars, contre 750 millions de dollars auparavant.
Un médicament concurrent de Biohaven BHVN.N , également axé sur la rétention musculaire, est en phase finale de développement pour la maladie.
Scholar Rock prévoit de déposer une demande d'autorisation auprès de la FDA au cours du premier trimestre 2025.
Les derniers résultats pourraient être de bon augure pour des essais séparés testant la capacité du médicament à préserver la masse musculaire maigre chez les patients obèses traités par des médicaments amaigrissants à base de GLP-1, tels que Zepbound d'Eli Lilly LLY.N , ont déclaré les analystes.
Scholar Rock devrait présenter les résultats des études sur l'obésité au cours du deuxième trimestre 2025.
Ses actions se négociaient à 30,38 dollars. Jusqu'à la clôture de vendredi à 7,42 dollars, l'action avait perdu 60,5 % de sa valeur cette année.
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