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Selon les analystes, le second décès renforce les préoccupations en matière de sécurité et soulève des doutes quant à la demande future
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Les deux patients souffraient d'une insuffisance hépatique aiguë
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Sarepta suspend ses prévisions et arrête les livraisons de traitement à certains patients
(Ajout du commentaire de la FDA au paragraphe 12, mise à jour du mouvement des actions aux paragraphes 1 et 21) par Bhanvi Satija et Christy Santhosh
Les actions de Sarepta Therapeutics
SRPT.O ont clôturé en baisse de42% pour atteindre leur plus bas niveau en neuf ans, à 18,30 dollars , lundi, après le deuxième décès d'un adolescent masculin qui avait reçu sa thérapie génique, Elevidys, ce qui soulève des doutessur la sécurité et la demande future du traitement.
Elevidys est la seule thérapie génique approuvée par l'autorité américaine de réglementation des médicaments pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une forme rare de la maladie, chez les patients âgés de quatre ans et plus. Il s'agit d'une thérapie génique unique qui présente un risque connu de lésions hépatiques.
Le patient est décédé d'une insuffisance hépatique aiguë, a indiqué la société sur son site dimanche .
Lors d'une conférence téléphonique avec les investisseurs lundi, Sarepta a indiqué que les patients décédés étaient un adolescent masculin de 16 ans, pesant 70 kg, et un adolescent masculin de 15 ans, pesant 50 kg. Les deux garçons n'étaient pas ambulatoires et leur décès est survenu dans les 90 jours suivant le traitement.
Sarepta a déclaré qu'elle enquêtait sur les deux cas indépendamment l'un de l'autre et en relation l'un avec l'autre afin d'identifier d'éventuels facteurs de risque communs. La société a suspendu ses prévisions de ventes d'Elevidys pour cette année et a indiqué qu'elle ferait le point sur la situation lors de la publication de ses résultats du deuxième trimestre.
"Bien que ces deux décès soient survenus chez des patients non ambulatoires, nous considérons que le profil de risque est désormais plus élevé pour tous les patients atteints de DMD", a écrit Raghuram Selvaraju, analyste chez H.C. Wainwright, dans une note.
Elevidys a obtenu une autorisation complète en 2024 pour traiter les patients DMD ambulatoires, c'est-à-dire ceux qui peuvent marcher et sont âgés d'au moins quatre ans, bien qu'il n'ait pas atteint l'objectif principal dans une étude de stade avancé .
Il a également reçu l'approbation conditionnelle de la FDA pour traiter les patients qui ne peuvent pas se déplacer de manière indépendante, ou les patients non ambulatoires.
Selvaraju a déclaré qu'environ 80 % des patients atteints de DMD ne sont pas ambulatoires et qu'il s'attend à ce qu'ils n'utilisent que très peu la thérapie. Des études ont montré que la plupart des patients perdent la capacité de marcher entre 10 et 13 ans.
Sarepta a déclaré dimanche qu'elle avait temporairement interrompu les livraisons d'Elevidys aux patients non ambulatoires et qu'elle travaillait avec les autorités de réglementation pour mettre au point un nouveau plan de traitement pour ces patients.
Elle a indiqué qu'elle prévoyait d'ajouter au plan de traitement un médicament appelé sirolimus, qui, selon elle, contribuerait à supprimer la réponse immunitaire hyperactive observée avec Elevidys. Sarepta a également interrompu un essai sur la DMD et prévoit d'ajouter le sirolimus au protocole de traitement.
"La FDA est au courant du deuxième cas mortel d'insuffisance hépatique grave qui a été signalé et traite cette situation avec le plus haut degré d'inquiétude. La FDA prendra toutes les mesures réglementaires appropriées pour protéger les patients au cours de son examen des produits de thérapie génique", a déclaré l'agence dans une réponse envoyée par courrier électronique.
Selon Biren Amin, analyste chez Piper Sandler, les patients non ambulatoires courent un plus grand risque avec le traitement car il s'agit généralement de garçons plus âgés qui pèsent plus lourd, ce qui nécessite un dosage plus élevé.
L'analyste ne s'attend pas à ce que le traitement soit retiré du marché, compte tenu des efforts déployés par Sarepta pour atténuer les risques.
Sarepta pourrait également faire l'objet d'un examen minutieux en raison de ses efforts pour faire approuver le nouveau plan de traitement, et les futures thérapies géniques pour la DMD devraient satisfaire à des exigences plus élevées, selon certains analystes.
Vinay Prasad, qui dirige l'unité de la FDA chargée de réglementer les thérapies géniques et les vaccins, a soulevé des questions sur l'approbation d'Elevidys par l'ancien chef de l'unité, Peter Marks,selon certains analystes.
"Étant donné ses commentaires historiques en ligne,les gens s'inquiètent qu'il puisse aller à l'encontre de Sarepta et essayer de retirer le médicament", a déclaré Kostas Biliouris, analyste chez BMO Capital Markets.
Bien que le traitement ne soit pas retiré pour les patients ambulatoires, il existe un certain risque de retrait pour les patients non ambulatoires en raison de l'approbation conditionnelle, a déclaré Biliouris.
À la clôture de vendredi, la valeur boursière de Sarepta s'élevait à 3,56 milliards de dollars. Lundi, la société a perdu 1,5 milliard de dollars en valeur de marché et a clôturé à 20,94 dollars.
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