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(Mise à jour des actions et ajout d'un commentaire d'analyste au paragraphe 6) par Siddhi Mahatole
Agios Pharmaceuticals AGIO.O a déclaré mercredi que son médicament contre la drépanocytose avait atteint l'un de ses deux principaux objectifs dans une étude de phase avancée sur des patients âgés de 16 ans et plus, mais n'avait pas réussi à montrer une réduction statistiquement significative des crises de douleur, ce qui a fait chuter les actions de la société de 50 % dans les échanges du matin.
Bien que le mitapivat ait amélioré le taux d'hémoglobine, il n'a pas réussi à réduire les crises douloureuses liées à la drépanocytose, c'est-à-dire les épisodes de douleur débilitante qui caractérisent cette maladie, manquant ainsi l'un des deux principaux objectifs de l'étude.
Dans la drépanocytose, les globules rouges, normalement ronds et flexibles, deviennent rigides et en forme de faucille, ce qui les coince dans les petits vaisseaux sanguins et déclenche des crises douloureuses sévères.
Au cours de l'essai, 40,6 % des patients ayant reçu du mitapivat ont obtenu une augmentation significative de leur taux d'hémoglobine, contre 2,9 % des patients ayant reçu un placebo.
Le traitement n'a pas non plus atteint l'objectif secondaire du score de fatigue, qui mesure le degré de fatigue ressenti par les patients dans la vie quotidienne après le traitement.
"Nous pensons que les investisseurs souhaitaient que ces deux objectifs soient atteints, et nous considérons donc que les résultats ne sont pas à la hauteur des attentes", a déclaré Tessa Romero, analyste chez J.P. Morgan, ajoutant que l'objectif de réduction de la douleur sévère "était unanimement considéré comme plus difficile à atteindre, ce qui nous a permis de rester plus mesurés"
Trois patients sous mitapivat et deux sous placebo sont décédés au cours de l'essai, mais aucun des décès n'a été lié au traitement, a déclaré la société.
Le mitapivat, vendu sous le nom de Pyrukynd, est déjà approuvé aux États-Unis pour traiter les adultes atteints d'un déficit en pyruvate kinase.
Agios a déclaré qu'elle prévoyait d'obtenir l'autorisation de mise sur le marché américain du mitapivat pour la drépanocytose après avoir rencontré la FDA au premier trimestre 2026.
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