(Ajout d'actions au paragraphe 2 et de commentaires d'analystes aux paragraphes 5 et 7) par Sriparna Roy
28 septembre (Reuters) - Le traitement d'Amicus Therapeutics
FOLD.O pour une maladie musculaire rare appelée maladie de Pompe a été approuvé par le régulateur américain de la santé, a déclaré le fabricant de médicaments jeudi, mettant fin à ses efforts de plusieurs années pour lancer la thérapie.
Les inquiétudes concernant l'utilisation limitée du médicament ont toutefois entraîné une baisse de 8 % de l'action.
L'approbation de la FDA par la Food and Drug Administration des États-Unis n'autorise l'utilisation de la thérapie que chez les adultes pesant 40 kg et plus, qui doivent abandonner leur traitement enzymatique de substitution actuel en l'absence de signes d'amélioration.
L'étiquette est donc plus étroite que celle de l'Europe, qui autorise l'utilisation du médicament chez tous les adultes atteints de la maladie de Pompe à révélation tardive.
Au moins un analyste a déclaré que l'étiquette du médicament, qui limite son utilisation aux patients qui changent de traitement, a pesé sur les actions du fabricant. L'essai de phase avancée a également testé des patients qui n'avaient reçu aucun traitement antérieur.
L'autorisation marque l'entrée d'Amicus sur le marché, qui est largement dominé par son rival français Sanofi SASY.PA , dont les thérapies de remplacement enzymatique ont été la norme de soins de la maladie.
Bien que la thérapie d'Amicus soit meilleure que le traitement standard existant, elle "aura une bataille assez difficile pour prendre des parts de marché significatives à Sanofi", a déclaré Gil Blum, analyste chez Needham and Co.
La décision de la FDA intervient après que le régulateur sanitaire a prolongé pour la deuxième fois, en octobre dernier, l'examen de la thérapie, en invoquant des retards dans les inspections causés par les restrictions de voyage liées à la pandémie.
Amicus a déclaré qu'elle lancerait immédiatement la thérapie aux États-Unis, à un prix d'environ 650 000 dollars pour un patient pesant environ 70 kilogrammes.
Son traitement se compose de deux éléments: Pombiliti, une protéine alpha-glucosidase fabriquée en laboratoire, et le migalastat, médicament oral de la société commercialisé sous le nom d'Opfolda, qui agissent ensemble pour aider à décomposer le glycogène.
La maladie de Pompe est une maladie génétique rare dans laquelle l'organisme est incapable de décomposer le sucre complexe qu'est le glycogène, ce qui entraîne une accumulation qui provoque une déficience musculaire. Cette maladie peut également entraîner une insuffisance cardiaque chez les jeunes patients.
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