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(Mise à jour des actions au paragraphe 2, ajout de commentaires d'analystes aux paragraphes 5, 10, commentaires de la conférence téléphonique aux paragraphes 6-7)
Karyopharm Therapeutics KPTI.O a déclaré mardi que son traitement a conduit à une réduction significative de la taille de la rate dans une étude de phase avancée sur des patients atteints d'un cancer du sang rare, n'atteignant qu'un seul de ses deux objectifs principaux.
Les actions ont chuté de 18 % en milieu de journée à la suite de ces résultats mitigés.
Le cancer du sang, la myélofibrose, provoque une cicatrisation de la moelle osseuse, une hypertrophie de la rate et une anémie progressive.
Dans l'étude menée auprès de 353 patients, la moitié de ceux qui ont reçu le médicament Xpovio de Karyopharm en association avec Jakafi d'Incyte ( INCY.O ) ont vu la taille de leur rate réduite d'au moins 35 % au bout de 24 semaines. En comparaison, seuls 28 % des patients ayant reçu Jakafi seul ont connu une réduction similaire de la taille de leur rate.
Cependant, l'association médicamenteuse n'a pas atteint le deuxième objectif principal de l'étude, à savoir une amélioration statistiquement significative des symptômes.
Compte tenu du précédent réglementaire qui accorde une grande importance à l'amélioration des symptômes, "nous pensons que la probabilité d'une approbation par la FDA est minime", a déclaré Yanni Souroutzidis , de Cantor Fitzgerald.
Bien que la société se soit déclarée déçue de ne pas avoir atteint l'objectif, le chercheur principal de l'étude, John Mascarenhas, a fait remarquer qu'il n'était probablement pas réaliste de s'attendre à une amélioration de la charge symptomatique dans le délai de 24 semaines.
"Les réponses plus profondes au niveau de la rate sont vraiment le critère d'évaluation qui nous intéresse", a-t-il déclaré lors d'une conférence téléphonique avec les analystes.
Karyopharm a également déclaré que la combinaison pourrait aider les patients à vivre plus longtemps, une analyse préliminaire suggérant une réduction de plus de 50 % du risque de décès par rapport à Jakafi seul.
La société a déclaré qu'elle prévoyait de rencontrer la Food and Drug Administration américaine pour discuter des résultats et d'une éventuelle demande d'approbation.
Brian Abrahams, analyste chez RBC Capital Markets, s'est montré optimiste quant aux perspectives de l'entreprise. "Les données sontclairement imparfaites, mais entre la rate, la survie et les indices de modification de la maladie, nous pensons qu'il y a suffisamment d'éléments pour justifier des discussions réglementaires."
Xpovio, qui a été autorisé pour la première fois par la FDA en 2019, est approuvé pour traiter d'autres cancers du sang, tels que les types de myélome et de lymphome.
Selon Karyopharm, la myélofibrose touche environ 20 000 personnes aux États-Unis.
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