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(Mise à jour des actions au paragraphe 1, commentaire de l'analyste au paragraphe 5) par Sriparna Roy
Harmony Biosciences HRMY.O a déclaré mercredi que son médicament expérimental pour une maladie génétique rare n'avait pas atteint l'objectif principal lors d'un essai en phase finale, ce qui a fait chuter ses actions de plus de 8%.
La société a étudié le médicament nommé ZYN002 chez des patients atteints du syndrome de l'X fragile, qui est la principale cause de déficiences intellectuelles héréditaires et de troubles du spectre autistique.
Dans le cadre de l'essai, 215 patients âgés de 3 à moins de 30 ans ont reçu le médicament ou un placebo pendant 18 semaines.
Le médicament n'a pas réussi à améliorer l'évitement social tel que mesuré sur une échelle, principalement en raison d'un taux de réponse au placebo plus élevé que prévu, a déclaré la société.
Les attentes des investisseurs étaient faibles, et le résultat n'était pas totalement inattendu, car un taux élevé de réponse au placebo a été l'une des principales raisons de l'échec d'études antérieures dans ce domaine, a déclaré Ami Fadia, analyste chez Needham & Co.
Le ZYN002 est développé sous la forme d'un cannabidiol fabriqué pharmaceutiquement et administré sous forme de gel transdermique.
Harmony a déclaré qu'elle examinerait l'ensemble des données pour mieux comprendre les résultats.
Le syndrome de l'X fragile est une maladie génétique rare qui peut entraîner des problèmes d'apprentissage et de comportement, dus à une mutation du gène FMR1 du chromosome X qui arrête la production de laprotéine FMRP.
Cette protéine joue un rôle vital dans le développement des connexions entre les cellules nerveuses, essentielles pour relayer les impulsions, ce qui entraîne un éventail de déficiences intellectuelles et de symptômes comportementaux, tels que l'évitement social et l'irritabilité.
Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour ce trouble aux États-Unis.
Harmony Biosciences a également déclaré qu'elle était en bonne voie pour commencer les essais de phase avancée du pitolisant, destiné à la narcolepsie et à l'hypersomnie idiopathique, au cours du quatrième trimestre. Ce médicament, connu sous le nom de Wakix, est autorisé pour le traitement de la somnolence diurne excessive.
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